13 z 27
Obecne schematy leczenia zatwierdzone przez amerykańską FDA (Agencja Żywności i Leków,
ang. Food and Drug Administration) i EMA obejmują (w pierwszej linii leczenia) atezolizumab
i bewacyzumab lub durwalumab i tremelimumab, a następnie sorafenib lub lenwatynib
w drugiej linii postępowania terapeutycznego. Do terapii trzeciego rzutu zalicza się
dopuszczone do stosowania w praktyce klinicznej w niektórych krajach kabozantynib,
regorafenib, ramucirumab, pembrolizumab i nivolumab. Obecne szacunki rynkowe dotyczące
terapii systemowych mieszczą się w przedziale 2,5–3 miliardów dolarów, ale oczekuje się, że do
2030 r. wzrosną do 10–13 miliardów dolarów w miarę wzrostu częstości występowania HCC
i opracowywania nowych terapii (Polaris Market Research, 2022; Research and Markets, 2023;
Skyquest, 2024; SNS Insider, 2023; Vision Research Reports, 2024).
Mediana 5-letniego przeżycia pacjentów z chorobą zlokalizowaną (ograniczoną do wątroby),
chorobą regionalną (rozprzestrzeniającą się lokalnie poza wątrobą, np. do węzłów chłonnych)
i chorobą przerzutową (rozprzestrzeniającą się do innych narządów, takich jak płuca i kości)
wynosi odpowiednio 37, 14 i 4%.
Pomimo obecnych i niedawno zatwierdzonych metod leczenia czas przeżycia większości
pacjentów z chorobą regionalną lub przerzutującą jest znikomy, szacując średni czas przeżycia
pacjentów z chorobą przerzutującą na około 20 miesięcy. Istnieje zatem ogromne
zapotrzebowanie na lepsze metody leczenia, zwłaszcza w przypadku zaawansowanego HCC
z przerzutami.
W okresie od marca do kwietnia 2025 roku, Spółka otrzymała pozwolenia na realizację badania
w procedurze centralnej nadzorowanej przez Europejską Agencję ds. Leków od lokalnych
urzędów regulatorowych, co umożliwia rekrutację pacjentów do badania CT-01 w Hiszpanii,
Francji i Niemczech. Decyzje zostały wydane w następstwie zmian w protokole badania
klinicznego, które Spółka wprowadziła na prośbę regulatora, w ramach pozwolenia
warunkowego otrzymanego w grudniu 2024 roku.
Równolegle do procesu uzyskania pozwolenia na przeprowadzenia badania klinicznego, Spółka
przygotowywała się do rozpoczęcia części klinicznej badania w wybranych na podstawie
procesu wykonywalności wysokospecjalistycznych ośrodkach w Hiszpanii, Francji i Niemczech.
Część operacyjno-organizacyjna badania jest koordynowana przez kliniczne CRO ICON PLC,
pod nadzorem Spółki.
Włączenie do badania CT-01-CD-1 pierwszego pacjenta i rozpoczęcie podawania Badanego
Produktu Leczniczego nastąpiło 19 maja 2025 roku. Pacjent dobrze tolerował zastosowane
leczenie w pierwszych 28 dniach obserwacji klinicznej, co umożliwiło kontynuację zastosowania
CT-01 w kolejnych cyklach leczenia. Analizy danych z oceny bezpieczeństwa oraz parametrów
farmakodynamicznych (PD) i farmakokinetycznych (PK) uzasadniały zwiększenie dawki
i podanie kandydata na lek pacjentowi w ramach kohorty/dawki drugiego poziomu. Pacjent
przerwał leczenie podczas czwartego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni). Powodem przerwania
leczenia był postęp choroby. U pierwszego pacjenta nie zaobserwowano żadnych efektów
ubocznych. Dawka przyjmowana przez pierwszego pacjenta wynosiła 0,3 mg.
Spółka uzyskała zgodę dwóch komitetów działających w ramach Europejskiej Agencji Leków -
SMC i IDMC - na podanie dawki wynoszącej 0,6 mg. W lipcu podano tę dawkę drugiemu
pacjentowi. Pacjent był w złym stanie. Pacjent odmówił pierwszego pobrania krwi, ale udało się
pobrać w 15 dniu leczenia przy zastosowaniu kaniuli dożylnej (pot. "wenflon"). U pacjenta nie
wystąpiły żadne skutki uboczne. Przerwał jednak udział w badaniu, ze względu na ogólny zły
stan zdrowia. Ze względu na brak pełnych danych, możliwe jest, że druga kohorta zostanie
rozszerzona o jednego lub dwóch dodatkowych pacjentów.
Spółka ocenia pierwsze wyniki dotyczące: bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki,
jako zachęcające i zgodne z przewidywaniami.