Terapia nie wykazała również istotnej różnicy w porównaniu z placebo w osiągnięciu drugorzędowych celów badania, takich jak czas potrzebny pacjentom na wstanie z podłogi czy poprawa prędkości w biegu lub marszu na 10 metrów. DMD to genetyczne schorzenie prowadzące do zaniku mięśni, w którym większość pacjentów nie produkuje białka dystrofiny, odpowiedzialnego za utrzymanie integralności mięśni. Schorzenie to dotyka około 1 na 3 500 noworodków płci męskiej na całym świecie.
Jednorazowa terapia genowa firmy Pfizer ma na celu dostarczenie skróconej wersji brakującego ludzkiego genu dystrofiny do komórek pacjentów z DMD.
Pfizer potrzebuje dochodów z innych leków
Wyniki badania przeprowadzonego w grupie chłopców w wieku od 4 do 7 lat stanowią kolejne wyzwanie dla firmy Pfizer, która potrzebuje dochodów z nowych leków, ponieważ miliardy dolarów z sprzedaży produktów związanych z wirusem COVID-19 zniknęły w wyniku gwałtownie malejącego popytu. W zeszłym miesiącu Pfizer poinformował, że jeden z pacjentów w badaniu wcześniejszego etapu, w grupie chłopców w wieku od 2 do 3 lat, zmarł na skutek zatrzymania akcji serca po podaniu terapii. Firma zaznaczyła wtedy, że analizuje dane, aby zrozumieć potencjalną przyczynę zgonu, współpracując z niezależnym komitetem monitorującym dane.
Pfizer w opałach
Firma Pfizer przechodzi obecnie przez trudny okres. Wraz z końcem pandemii zmniejszyło się zapotrzebowanie na szczepionki, co zmusza firmę do poszukiwania nowych produktów w celu zrekompensowania strat.
Jednakże siedem miesięcy temu Pfizer zdecydował się zaprzestać prac nad nowym lekiem na odchudzanie z powodu częstych skutków ubocznych. Według agencji Bloomberg była to poważna przeszkoda dla planów firmy związanych z rozwijaniem innowacyjnych leków. Ponad połowa uczestników badania musiała przerwać stosowanie eksperymentalnego leku z powodu częstych nudności i wymiotów.
Dodatkowo Pfizer ostatnio zgodził się uregulować ponad 10 tys. spraw, w których oskarżano firmę o ukrywanie ryzyka zachorowania na raka związanego z ich lekiem na zgagę, Zantac. Porozumienia te obejmują sprawy sądowe w stanach całych Stanów Zjednoczonych, jednak nie eliminują całkowicie ryzyka przyszłych roszczeń związanych z Zantac dla firmy.
Od początku roku akcje firmy Pfizer spadły o 30,7 proc. w porównaniu ze wzrostem o 28 proc. w branży.
Akcje Sarepta Therapeutics, firmy opracowującej konkurencyjną terapię genową dla choroby Duchenne’a, zwyżkują natomiast obecnie o ponad 3,5 proc. na interwale dziennym.