238 mln zł na rozwój 23 z 229 zgłoszonych projektów — takie rekomendacje do dofinansowania ogłoszono w ubiegłym tygodniu w ramach prowadzonego przez Agencję Badań Medycznych (ABM) programu Transmed I. Rekomendacja nie oznacza jeszcze automatycznie wypłaty dotacji — uczelnie i spółki, które je uzyskały, muszą najpierw podpisać umowy z ABM, a pieniądze będą wypłacane w transzach. Wiadomo już jednak, kto może na nie liczyć. W tym gronie są trzy spółki giełdowe, a na zdecydowanie najwięcej może liczyć Celon Pharma, która uzyskała rekomendacje dla czterech projektów na łączną kwotę ponad 39 mln zł.
— Każdy z projektów odpowiada na istotne, niezaspokojone potrzeby terapeutyczne w obszarach o dużym potencjale klinicznym i komercyjnym. Zakładając podpisanie umów o dofinansowanie, projekty będą realizowane w perspektywie kilkuletniej — mówi Maciej Wieczorek, prezes i największy akcjonariusz Celon Pharmy.
Celon szuka alternatywy dla opioidów
Dwa projekty Celonu dotyczą leczenia bólu. Pierwszy zakłada rozwój nieopioidowej terapii bólu nieneuropatycznego, czyli niewynikającego z uszkodzenia układu nerwowego. Dotacja na jego realizację ma sięgnąć 4,35 mln zł.
— Obecnie obserwujemy globalny trend odchodzenia od opioidów na rzecz bezpieczniejszych terapii o nowym mechanizmie działania. Rynek leczenia bólu, w tym terapii nieopioidowych, pozostaje jednym z największych segmentów farmaceutycznych na świecie — mówi Maciej Wieczorek.
Drugi projekt przeciwbólowy koncentruje się na bólu neuropatycznym, który pozostaje obszarem o bardzo ograniczonej skuteczności dostępnych terapii. Rekomendowana kwota dotacji to 11,08 mln zł. Prace mają dotyczyć cząsteczki CPL280, którą Celon weryfikuje już w badaniach klinicznych u pacjentów z cukrzycą.
— Według dostępnych analiz rynkowych globalny rynek leczenia bólu neuropatycznego jest obecnie szacowany na 8–9 mld USD rocznie i ma potencjał wzrostu do 15–18 mld USD w perspektywie kolejnych lat. Rozwijany projekt wpisuje się w segment nowoczesnych terapii nieopioidowych, który dynamicznie rośnie wraz ze wzrostem presji regulacyjnej ograniczającej stosowanie opioidów — mówi Maciej Wieczorek.
Choroby nowotworowe i platforma mRNA
Trzeci i największy projekt Celonu rekomendowany do dofinansowania — w kwocie 11,98 mln zł — to nowa generacja terapii onkologicznych typu ADC (antibody-drug conjugates) ukierunkowanych jednocześnie na komponent nowotworowy i immunologiczny.
— Segment ADC jest obecnie jednym z najszybciej rosnących obszarów rynku onkologicznego i przyciąga znaczące zainteresowanie globalnych firm farmaceutycznych oraz partnerów strategicznych. Rynek terapii ADC liczony jest już w wielu miliardach dolarów i według prognoz będzie dynamicznie rósł w kolejnych latach — mówi Maciej Wieczorek.
Ostatni projekt Celon Pharmy dotyczy opracowania platformy umożliwiającej podskórne podawanie terapii mRNA/LNP. Rekomendowana kwota dofinansowania to 11,86 mln zł.
— Technologia może znaleźć zastosowanie m.in. w hemofilii A i w innych chorobach przewlekłych wymagających długoterminowej terapii. Po sukcesie technologii mRNA zainteresowanie rozwiązaniami zwiększającymi wygodę podawania i efektywność terapii jest bardzo wysokie. Projekt ma charakter platformowy, co oznacza potencjalnie szerokie zastosowanie w różnych wskazaniach terapeutycznych — mówi prezes spółki.
Poltreg ma leczyć chorobę dotykającą głównie Polaków
Dwie pozostałe spółki giełdowe, które mogą liczyć na pieniądze z ostatniego konkursu ABM, nie starały się o nie same.
— Poltreg jest w projekcie członkiem konsorcjum, a liderem i głównym pomysłodawcą jest Uniwersytet Medyczny w Łodzi i to na uniwersytecie skupia się główny ciężar projektu — zastrzega prof. Piotr Trzonkowski, prezes Poltregu.
Cały projekt może liczyć na 9,9 mln zł dofinansowania z ABM, z czego na Poltreg przypada 1,2 mln zł. Projekt dotyczy terapii genowej rzadkiej choroby genetycznej — zespołu Nijmegen.
— To choroba dotykająca głównie Słowian, i to głównie mających polskie korzenie. Prof. Wojciech Młynarski z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi od lat aktywnie bada takich pacjentów i jest pomysłodawcą terapii. Rola PolTtegu jest generyczna i w dużej mierze zamyka się w aktywnościach związanych z przygotowaniem do kontraktowego wytwarzania terapii (CDMO) w naszej wytwórni i badania klinicznego. Wykorzystujemy w projekcie posiadane przez nas kompetencje związane z przygotowaniem dokumentacji i transferem wiedzy do środowiska badań klinicznych i późniejszego komercyjnego stosowania produktu — tłumaczy Piotr Trzonowski.
Prezes Poltregu uważa, że dofinansowanie pozwoli spółce na wzmocnienie kompetencji w przygotowaniu się do kontraktowego wytwarzania.
— Efektem projektu będzie opracowanie terapii, a naszą rolą będzie stworzenie zwalidowanej dokumentacji leku badanego pozwalającej na ubieganie się o zgodę na badanie kliniczne. Samo badanie jest oczywiście dopiero następnym krokiem po zakończeniu niniejszego projektu. Wkład finansowy spółki do projektu będzie minimalny w skali całego projektu. Jednocześnie warto podkreślić, że udział Poltregu w projekcie koncentruje się na wybranych obszarach technologicznych i nie wpływa na realizację kluczowych programów klinicznych realizowanych przez spółkę — mówi Piotr Trzonkowski.
Polteg w ramach samodzielnie składanych wniosków dotacyjnych czeka na decyzję w konkursach STEP i EIC Accelerator.
Molecure poszuka leku na chłoniaka
Na dotację może też liczyć Molecure, członek konsorcjum z Instytutem Hematologii i Transfuzjologii na czele.
— Projekt dotyczy rozwoju selektywnego, pierwszego w swojej klasie inhibitora USP7 jako nowego podejścia terapeutycznego w leczeniu agresywnych nowotworów krwi, w tym chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) oraz szpiczaka plazmocytowego. Opracowywana cząsteczka ma potencjał zastosowania w terapiach skojarzonych z nowoczesnymi immunoterapiami — mówi Zbigniew Zasłona, członek zarządu Molecure odpowiadający za kwestie naukowe.
Całkowity budżet projektu wynosi około 14 mln zł, natomiast rekomendowana kwota dofinansowania to około 12 mln zł, z czego około 6,9 mln przypada na Molecure.
— Zakres projektu obejmuje badania mechanistyczne i farmakologiczne, przedkliniczną ocenę bezpieczeństwa oraz rozwój substancji czynnej (API) wraz z formulacją, co ma przygotować projekt do dalszych etapów rozwoju klinicznego. Projekt będzie współfinansowany również z pieniędzy własnych partnerów konsorcjum zgodnie z zasadami programu ABM i finalną strukturą budżetu projektu. Dokładna wartość wkładu własnego będzie wynikała z finalnej dokumentacji projektowej i harmonogramu realizacji projektu — mówi Zbigniew Zasłona.
Na liście projektów rekomendowanych do dofinansowania jest jeszcze — samodzielnie — kilka uczelni i instytutów naukowych, a także pozagiełdowe Przedsiębiorstwo Farmaceutyczne Lek-Am. Rekomendacji dla swoich projektów nie uzyskały m.in. giełdowe Ryvu i Genomtec, kontrolowane przez rodzinę Staraków JJP Biologics i Polpharma Biologics, a także wiele uczelni.