Finansowanie walki z cukrzycą

opublikowano: 12-11-2021, 06:30

O epidemii cukrzycy wśród dzieci i nadziejach na  jej powstrzymanie mówi prof. Piotr Trzonkowski, współtwórca i prezes PolTREG-u.

Mateusz Ochocki

„PB”: Jak dużym problemem medycznym jest cukrzyca typu pierwszego i jakie są jej konsekwencje?

Prof. Piotr Trzonkowski: Jest dużym i ciągle rosnącym problemem. To pierwsza i największa teraz choroba przewlekła u dzieci, wymagająca ciągłego leczenia. Epidemia XXI wieku. Mniej więcej co 5-10 lat podwaja się zachorowalność na nią dzieci i młodzieży. Tylko w Polsce to 2-3 tys. nowych pacjentów rocznie. W Europie kilkadziesiąt tysięcy, na świecie 100-200 tys. dzieci i młodzieży zapada na cukrzycę typu pierwszego rocznie i musi z nią funkcjonować do końca życia. Nie mamy żadnego skutecznego leczenia przyczynowego, jedyną terapią jest podawanie insuliny. To jest oczywiście bardzo dobre leczenie, ale nie idealne. Ogromnym problemem są powikłania, które rozwijają się u tych pacjentów, u których nie da się doregulować poziomu cukru we krwi. W ciągu kilku-kilkunastu lat zaczynają mieć kłopoty z układem krążenia, ze wzrokiem, z przewlekłą niewydolnością nerek. To wreszcie są pacjenci, którzy w stosunkowo młodym wieku cierpią na udary czy zawały. Przeżywają kilkanaście lat mniej, niż mogliby bez cukrzycy.

Jaki jest wasz pomysł na jej leczenie i jak wygląda terapia opracowana przez spółkę?

Wkraczamy bardzo wcześnie w rozwoju choroby. To jest choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie rozpoznaje trzustkę jako coś obcego i zaczyna ją niszczyć. Atakuje specyficznie te komórki, które odpowiadają za produkcję insuliny. Naszym pomysłem jest zatrzymanie tej autoagresji. Dzisiaj robimy to tak, że u pacjenta, który ma pierwsze objawy, podajemy preparat z jego własnych komórek, które są w stanie zatrzymać ten atak i ocalić tę część trzustki, która jeszcze produkuje insulinę. To robimy dziś, a w planach mamy też poszukiwanie pacjentów, którzy nie mają jeszcze objawów, ale wiemy, że atak na trzustkę już się rozpoczął. Im też chcemy podawać preparat i w ten sposób ich leczyć lub przynajmniej przedłużać ten okres, gdy inne leczenie nie będzie konieczne.

W ramach tej terapii raz podaje się pacjentowi taki koktajl z komórek. To jest ciągła terapia?

Terapia odbywa się w ten sposób, że pobieramy od pacjenta te komórki, które są w stanie opanować ten atak — one są obecne w organizmie, tylko jest ich mniej niż potrzeba. Namnażamy je i podajemy je pacjentowi. Obecnie robimy to dwukrotnie na początku choroby. Ma to pozwolić — przynajmniej przez kilka lat — na własne produkowanie insuliny i uniknięcie codziennego kłucia się penem czy pompą insulinową. To jest terapia absorbująca pacjenta dwa razy w życiu.

Na jakim etapie są prace nad nią?

Naszym zasadniczym celem jest zarejestrowanie terapii w Europejskiej Agencji Leków. Leczenie komórkami jest stosunkowo nową terapią, w Europie uznano ją za dopuszczalną 10-12 lat temu. Dopuszczenie na rynek jest poprzedzone badaniami klinicznymi. Przeprowadziliśmy już dwie fazy: bezpieczeństwa i wstępnej oceny skuteczności. Jesteśmy po dialogu z agencją w sprawie tego, jak powinna wyglądać prowadząca do rejestracji ostatnia faza i do niej się przygotowujemy. Równoległym krokiem jest zwrócenie się do regulatora amerykańskiego. Dotyczy to pacjentów objawowych. W przypadku pacjentów bezobjawowych jesteśmy na wcześniejszym etapie, ale liczymy na to, że proces będzie prostszy i krótszy.

Czy to w celu finansowania tych badań przeprowadziliście ofertę publiczną, z której zebraliście około 100 mln zł?

Tak, oferta publiczna temu właśnie służyła. Mamy fundusze, będziemy w stanie przeprowadzić badania i zaoferować terapię wszystkim, którzy jej potrzebują.

Mechanizm, który wykorzystujecie, może być stosowany w terapii innych chorób?

Terapia jest platformowa — używamy jej przede wszystkim w cukrzycy, ale potencjalnie może być wykorzystana przy innych chorobach autoimmunologicznych. Jesteśmy już po badaniach pierwszej fazy w stwardnieniu rozsianym. Takich chorób, w których można zastosować terapię w celu zahamowania agresji, jest 70-80. Na komórkach regulatorowych potencjalnie może się opierać terapia np. reumatoidalnego zapalenia stawów, nieswoistych zapaleń jelit. Możliwe jest też wykorzystanie jej w celu powstrzymania odrzucania przeszczepów. Zastosowania mogą być szerokie.

Podcast Puls Biznesu do słuchania co piątek od rana w twojej aplikacji podcastowej oraz na pb.pl/dosluchania

w tym tygodniu: „Biznesowe sposoby na cukrzycę”

goście: prof. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz — Polskie Towarzystwo Diabetologiczne, prof. Piotr Trzonkowski — PolTREG, dr Paweł Biernat — Biotts, Robert Stachurski — GlucoActive, Aleksandra Matysiak — Melli Care

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Polecane