„W FDA widzimy coraz więcej danych klinicznych pochodzących z prowadzonych tu badań, Polska pod względem liczby pacjentów, którzy uczestniczą w badaniach, wypada dobrze, i to jeden z powodów, dla których tu jestem" — mówił w kwietniu w rozmowie z PB Richard Pazdur odpowiedzialny za rejestrowanie nowych terapii onkologicznych w amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).
Regulator narzekał jednak, że i USA, i Europa muszą popracować nad zwiększeniem konkurencyjności, przyspieszeniem procedur i poprawą rekrutacji do badań, bo kraje azjatyckie, przede wszystkim Chiny, odpowiadają już za 60 proc. badań wczesnych faz na poziomie globalnym.
— Wartość polskiego rynku badań klinicznych jest szacowana na 1,5 mld EUR przy 12 mld EUR w całej Europie i cały czas stabilnie rośnie. Spodziewam się, że nakłady na nie będą rosły w tempie 5-6 proc. rocznie. Kiedyś w Polsce badania kliniczne sprowadzały się do podstawowych funkcji z punktu widzenia CRO [contract research organization — red.], czyli głównie monitoringu przez specjalistów podczas aktywnego etapu badań. Teraz świadczy się u nas znacznie bardziej skomplikowane usługi, zarządza całym procesem i analizą danych. Dowodem zaufania do rynku jest to, że przybywa również badań wczesnych faz, które są realizowane przez profesjonalne ośrodki kliniczne — mówi Wojciech Kula, szef firmy Axcellant, która zajmuje się zarządzaniem badaniami klinicznymi.
Wahania rynku
Mimo poprawy sytuacji badań pierwszej fazy wciąż jest w Polsce jak na lekarstwo.
— Przyczyną jest po prostu struktura globalnego rynku — firmy, które pracują nad innowacyjnymi cząsteczkami, wolą prowadzić badania bliżej siebie. Atutem Polski jest jednak to, że nie ma tu większych problemów z rekrutacją pacjentów. Chętnych do udziału w badaniach klinicznych jest wielu, co po części wynika z tego, że dostępność innowacyjnych terapii jest ograniczona. W przypadku schorzeń onkologicznych czy autoimmunologicznych pacjenci szukają wszelkich możliwości — tłumaczy Wojciech Kula.
Polski rynek badań klinicznych w ostatnich dekadach mocno falował. Teraz jest na fali wznoszącej.
— Gdy zaczynałem w branży, czyli prawie dwie dekady temu, badania kliniczne w Polsce rozwijały się bardzo dobrze — lekarze w tym czasie bardzo chętnie zgłaszali pacjentów do firm prowadzących badania na zlecenie. 10 lat temu w branży był kryzys, w Polsce liczba badań wykonywanych spadła poniżej 400 rocznie, czyli znacznie poniżej potencjału. Na szczęście ostatnie lata to ponownie okres rozkwitu. W 2021 r. zrealizowano już ponad 600 badań, w ubiegłym roku prawie 800 — wylicza Wojciech Kula.
W zdecydowanej większości przypadków to badania trzeciej fazy — masowe, wieloośrodkowe testowanie skuteczności leków, których profil bezpieczeństwa wstępnie został sprawdzony już wcześniej. Branżowym standardem jest prowadzenie ich w wielu krajach.
— Najwięcej badań dotyczy wskazań onkologicznych, bada się też dużo potencjalnych leków na schorzenia neurologiczne i kardiologiczne, a także endokrynologiczne. Sporym segmentem rynku są też badania wyrobów medycznych — mówi Wojciech Kula.
Amerykańska konieczność
Wieloośrodkowe są też badania drugiej fazy. W polskiej branży na początku tego roku głośno było o decyzji Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych (URPL), który wydał odmowną decyzję w sprawie wniosku giełdowego Molecure.
— Polska jest jedynym krajem w UE, w którym obowiązuje tak restrykcyjne podejście do diagnostyki radiologicznej w badaniach klinicznych, co potwierdzają radiolodzy z czołowych ośrodków klinicznych na świecie — narzekał wtedy Marcin Szumowski, prezes Molecure.
Czy młode polskie firmy biotechnologiczne powinny myśleć o przeprowadzaniu badań poza krajem?
— To na pewno wiąże się z wyższymi kosztami na początku, choć w przypadku badań w innych krajach unijnych różnica nie jest bardzo duża. Znacznie droższe jest natomiast prowadzenie badań w USA, ale namawiamy do tego firmy, z którymi współpracujemy i dla których planujemy cały proces rozwoju produktu. Należy to traktować jako inwestycję — realia są takie, że wyniki badań, które przeprowadzono w USA, otwierają wiele drzwi, zwiększają zaufanie i rozpoznawalność firmy na największym rynku farmaceutycznym na świecie. Tę drogę obrali m.in. Celon, Ryvu czy Synektik — mówi Wojciech Kula.
Zmonetyzowany biznes
Wojciech Kula zarządzaniem badaniami klinicznymi zajmuje się od 2006 r.
— Skończyłem farmację. Po takich studiach można pracować w aptece, firmach farmaceutycznych albo zajmować się badaniami. Mnie najbardziej interesowało to ostatnie, więc po stażu w aptece moja pierwsza praca była związana z badaniami klinicznymi. I już tak zostało. — opowiada Wojciech Kula.
ClinicMedPharma, zbudowana przez Wojciecha Kulę i Patrycję Buczak-Kulę spółka specjalizująca się w badaniach wyrobów medycznych i produktów leczniczych, rozrosła się i zwróciła uwagę większych graczy rynkowych. W kwietniu 2018 r. kupiła ją giełdowa Neuca, jeden z największych dystrybutorów farmaceutycznych w kraju. Wojciech Kula przez kilka kolejnych lat pracował jeszcze w firmie jako prezes, a później członek zarządu. Odszedł w 2021 r.
— Zostałem jednak w branży i teraz zarządzam projektami badawczymi w ramach własnego biznesu. Gdy zaczynałem, klienci wywodzili się głównie z zagranicy. Teraz jest miks — coraz więcej badań typu full-service, czyli od koncepcji badania do raportu końcowego, zlecają polskie biotechy i firmy biofarmaceutyczne, w tym spółki giełdowe, a także producenci wyrobów medycznych. Same badania również się zmieniają — i na etapie ich projektowania, przy monitoringu oraz analizie danych wykorzystuje się coraz więcej rozwiązań bioinformatycznych, które pozwalają zaoszczędzić 20-30 proc. czasu — mówi Wojciech Kula.