RVU120, nad którym pracuje notowane na GPW Ryvu Therapeutics, jest selektywnym, pierwszym w swojej klasie inhibitorem CDK8/CDK19, który miał znaleźć zastosowanie m.in. w leczeniu nawrotowej, opornej ostrej białaczki szpikowej. Substancja jest testowana w czterech badaniach II fazy: w skojarzeniu z wenetoklaksem przy ostrej białaczce szpikowej (badanie RIVER-81), w monoterapii przy ostrej białaczce szpikowej oraz zespołach mielodysplastycznych wysokiego ryzyka (badanie RIVER-52), w zespołach mielodysplastycznych niskiego ryzyka (badanie REMARK), a także w leczeniu pacjentów z mielofibrozą (badanie POTAMI-61).
Wstępne wyniki badań
Do 11 grudnia 2024 r. do badania RIVER-81 zrekrutowano 28 pacjentów. Wśród ośmiu leczonych RVU120 w dawce 250 mg, którzy mieli przynajmniej jedną ewaluację po rozpoczęciu leczenia, jeden uzyskał całkowitą remisję choroby, a kolejny osiągnął istotną redukcję blastów do poziomu poniżej 5 proc.
W badaniu RIVER-52 do badania włączono 31 pacjentów, w tym 24 z kohort 2-4 (odpowiednio pacjenci z mutacjami NMP1 i DNMT3A oraz z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka). Jeden z dwóch podlegających ocenie pacjentów z kohorty drugiej osiągnął 50-procentową redukcję blastów, podczas gdy stabilizacja choroby oraz redukcja poziomu blastów w krwi obwodowej obserwowane były u pacjentów w kohorcie trzeciej.
Do badania REMARK włączono 18 pacjentów, a w badaniu POTAMI-61 na początku grudnia pierwszemu pacjentowi podano dawkę substancji. Pięciu kolejnych było w fazie skriningu. W obu badaniach nie ma jeszcze wyników, a kolejne dane z badań spółka przedstawi w I półroczu 2025.
Kurs zanurkował
Po ujawnieniu tych informacji kurs akcji Ryvu Therapeutics zaliczył mocny spadek z niemal 50 do około 42 zł.
- Spadek kursu może wiązać się z aktualizacją danych dotyczących projektu RVU120. Spółka nie przedstawiła znaczących odpowiedzi klinicznych na leczenie w badaniach RIVER 81 i 52 z okresu ostatnich sześciu miesięcy – mówi Katarzyna Kosiorek, analityczka Trigon DM.
- Spółka podała wstępne wyniki z najbardziej zaawansowanego programu RVU120. Co prawda badanie jest na małej próbie i jeszcze trwa, więc statystyka nie daje jednoznacznej odpowiedzi, ale wyniki efektywności były poniżej oczekiwanych parametrów, które pozwalałyby na rejestrację substancji. W tej sytuacji prawdopodobieństwo sukcesu znacząco spadło – mówi Łukasz Kosiarski, analityk Ipopema Securities.
Wcześniej wielu analityków uznawało spółkę za obiecujący podmiot wśród polskich spółek biotechnologicznych, wyceniając jej akcje na od 68,5 do 108,5 zł ze względu na to, że ostra białaczka szpikowa pozostaje silną niezaspokojoną potrzebą medyczną. Substancja RVU120 może także znaleźć zastosowanie w zespołach mielodysplastycznych oraz mielofibrozie, gdzie potencjał komercyjny jest także spory, ale wymagałoby to więcej czasu na badania oraz nakładów, które wykraczają poza obecne możliwości spółki.
- Jeśli zdecydujemy się kontynuować wszystkie badania przy maksymalnej szybkości i liczbie ośrodków – nasze środki wystarczą do początku 2026 r., a do tego czasu będziemy w stanie zdecydować o dalszym rozwoju programu, jak również zabezpieczeniu finansowania na kolejne etapy w rozwoju - mówi Paweł Przewięźlikowski, prezes Ryvu.
