Także w Polsce można skuteczniej leczyć szpiczaka

Puls Biznesu, Partner publikacji: Celgene
opublikowano: 28-06-2018, 22:00

Rozmowa z Joanną Tomczak-Hałaburdą, lekarzem onkologiem i dyrektorem generalnym Celgene w Polsce

Celgene to globalna firma biotechnologiczna, zatrudniająca ponad 7 tys. pracowników na całym świecie. Początki były jednak skromne...

TO TRZEBA ZMIENIĆ:  Szacuje się, że w Polsce jest 6-9 tys. chorych na szpiczaka i duża grupa pacjentów z nierozpoznaną chorobą. Niestety w naszym kraju wczesna diagnostyka szpiczaka plazmocytowego jest dużym wyzwaniem — mówi Joanna Tomczak-Hałaburda.
Zobacz więcej

TO TRZEBA ZMIENIĆ: Szacuje się, że w Polsce jest 6-9 tys. chorych na szpiczaka i duża grupa pacjentów z nierozpoznaną chorobą. Niestety w naszym kraju wczesna diagnostyka szpiczaka plazmocytowego jest dużym wyzwaniem — mówi Joanna Tomczak-Hałaburda. Fot. ARC

Tak, firma Celgene Corporation powstała w 1986 r. w USA, jej siedziba znajduje się w Summit, w New Jersey. Zaczęło się od talidomidu, który został opracowany ponad 60 lat temu i zarejestrowany jako środek o działaniu przeciwwymiotnym, usypiającym i przeciwbólowym. Okazało się jednak, że działał szkodliwie u kobiet w ciąży, które przyjmowały go na poranne nudności, powodując niedorozwój kończyn płodu. Tymczasem przez przypadek w latach 90. XX w. odkryto, że działa on immunosupresyjnie (zmniejsza ryzyko odrzutu przeszczepów), a jednocześnie jest immunomodulatorem i środkiem przeciwzapalnym o właściwościach przeciwnowotworowych. W 1992 r., cząsteczką zainteresowała się firma Celgene, inwestując w dalsze prace badawcze nad tym lekiem. Lekarze odkryli, iż talidomid działa w przypadku jednego z nowotworów krwi — szpiczaka mnogiego. Wyniki tych prac uznano za przełom w leczeniu tego nowotworu, ponieważ znacząco wydłużyło się życie chorych. Lek zaczęto stosować w Stanach Zjednoczonych oraz Europie Zachodniej, w Polsce pojawił się 2007 r., ale nigdy oryginalny talidomid nie doczekał się refundacji, finansowane są tylko generyki.

Jak jest z wiedzą Polaków na temat szpiczaka? Wiemy, jakie są objawy tej choroby, jakie badania przesiewowe warto od czasu do czasu wykonać?

Świadomość społeczna jest coraz większa, głównie za sprawą wielu kampanii społecznych i medialnych, w które jesteśmy zaangażowani od lat. W Polsce szacuje się, że chorych na szpiczaka jest ok. 6-9 tys., ale wciąż pozostaje grupa pacjentów z nierozpoznaną chorobą. Niestety w Polsce wczesna diagnostyka szpiczaka plazmocytowego jest dużym wyzwaniem. Szpiczak jest trudny do wykrycia, ponieważ ma niespecyficzne objawy, często powoduje np. najpierw dolegliwości bólowe pleców, które najczęściej przez lekarzy są kojarzone z reumatyzmem, chorobą zwyrodnieniową. Zwykle mija bardzo dużo czasu, nawet kilka lat, zanim pacjent usłyszy poprawną diagnozę. A im wcześniej choroba zostanie wykryta, tym lepsze są rokowania. Istnieją proste i tanie badania diagnostyczne, np.OB. Jeżeli wynik jest trzycyfrowy, lekarz powinien wziąć pod uwagę to, że może to być szpiczak i skierować pacjenta do hematologa na bardziej szczegółowe badania. Dla poprawy wykrywalności szpiczaka w Polsce ruszyła dwa lata temu ogólnopolska kampania edukacyjna pod hasłem Zdiagnozuj szpiczaka, wspierana przez wielu partnerów, m.in. Hematoonkologia.pl, Polską Grupę Szpiczakową, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów, Kolegium Lekarzy Rodzinnych, Klub Młodego Hematologa, Fundację Centrum Leczenia Szpiczaka, Porozumienie Zielonogórskie oraz organizacje pacjentów, takie jak Fundacja Carita — Żyć ze Szpiczakiem, Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych i wiele innych. Celgene jest głównym partnerem kampanii i wspieramy ten projekt długofalowo. Wierzymy, że podniesienie świadomości lekarzy, pacjentów, nas wszystkich i sprawi, że będzie można szpiczaka wykrywać na wczesnym etapie choroby.

Jeszcze kilkanaście lat temu taka diagnoza była dla pacjentów jak wyrok. Dziś z choroby potencjalnie śmiertelnej, szpiczak plazmocytowy staje się schorzeniem przewlekłym.

Tak. Zwłaszcza pacjenci lubią tak mówić i myśleć o tej chorobie. To właśnie w szpiczaku w ciagu ostatnich 3-4 lat odkryto i wprowadzono do badań klinicznych najwięcej, bo aż 16 nowych cząsteczek. Szpiczak do niedawna był kojarzony przede wszystkim z chorobą seniorów. I choć osoby po 60. roku życia faktycznie zapadają na nią najczęściej, mamy coraz więcej przypadków szpiczaka wśród 30-, 40-, 20-latków... Szpiczak jest chorobą, której nie można przestać leczyć i trzeba tę terapię indywidualizować. Dlatego im więcej lekarz ma opcji terapeutycznych do zaproponowania pacjentowi, tym pacjent ma większe szanse na wydłużenie życia. Gdy jedna substancja czynna przestaje być skuteczna, lekarz powinien mieć swobodę zastosowania innego leku, który uważa za najlepszy na danym etapie choroby. Alternatywą jest przeszczep szpiku, ale nie u każdego jest możliwy, chociażby ze względu na choroby towarzyszące, i nie każdy pacjent decyduje się na takie leczenie.

Jakie kamienie milowe w terapii szpiczaka ma na koncie Celgene?

W 2005 r. w Stanach Zjednoczonych, a w 2007 r. w Europie pojawił się lek immunomodulujący nowej grupy o nazwie lenalidomid. Lek ten hamuje namnażanie się nowotworowych komórek szpiczaka mnogiego oraz powstawanie w ich otoczeniu nowych naczyń. W skojarzeniu z innymi lekami korzystnie wpływa na wydłużenie życia pacjentów chorych. Polscy pacjenci musieli na niego jednak poczekać kilka lat. Od 2010 r. był finansowany w ramach chemioterapii niestandardowej, procedury, która już nie istnieje, a która dawała pacjentom możliwość dostępu do leczenia preparatami, które jeszcze nie zostały zrefundowane. Oficjalnie lenalidomid stał się dostępny w programie lekowym w 2013 r. Dziś z leczenia korzysta ponad 1000 osób.

Jak zatem dziś wygląda wachlarz terapeutyczny leków refundowanych w Polsce, z których mogą skorzystać pacjenci?

Niestety, w Polsce wachlarz terapeutyczny w przypadku szpiczaka jest bardzo ograniczony. Nie chcę tu porównywać Polski do bogatszych krajów Europy Zachodniej czy USA, ale znacznie więcej leków na tę chorobę jest refundowanych chociażby w Czechach, na Słowacji, w Słowenii czy Estonii. Wydaje się, że mamy dobrze zabezpieczoną I i II linię leczenia szpiczaka, natomiast w dalszych liniach lekarze mają problem z dobraniem odpowiedniej terapii dla chorych. Nie da się ukryć, że pod względem dostępu do innowacyjnych terapii, nie tylko na szpiczaka, jesteśmy w ogonie Europy. Nasze opóźnienie względem innych krajów jest co najmniej trzyletnie. To się niestety przekłada bardzo niekorzystnie na wyniki leczenia. W przypadku leków naszej firmy refundowany jest tylko jeden — lenalidomid. Kolejny, będący lekiem sierocym pomalidomid, to lek immunomodulujący kolejnej generacji, który może być stosowany u chorych, którzy rozwinęli odporność na lenalidomid i nie mają żadnej alternatywy, wciąż czeka na „zielone światło” dla finansowania ze środków publicznych. Od roku staramy się aktywnie o wprowadzenie tego preparatu na listę leków refundowanych. A to niezmiernie ważne, by tak się stało, ponieważ te dwa leki są jak puzzle, które doskonale się uzupełniają i stwarzają szansę dla chorych na kolejne miesiące i lata normalnego, sprawnego życia.

Mówimy o leczeniu, które bez refundacji praktycznie jest nieosiągalne dla pacjentów z powodu wysokich kosztów. Furtką są tzw. terapie charytatywne, sponsorowane przez firmy produkujące lek. Celgene stwarza pacjentom takie możliwości?

Tak, tą drogą pomogliśmy wielu chorym, chociażby w czasach, gdy w Polsce nie było refundacji lenalidomidu. Odpowiedź na leczenie u pacjentów była wówczas spektakularna. Była też grupa pacjentów, u których ta wyczekiwana reakcja pozytywna wystąpiła po kilku miesiącach. Jednym z programów bezpłatnego dostępu był projekt G15, w ramach którego określonej grupie pacjentów udzielaliśmy dostępu do leku na tak długo, jak potrzebowali. Do dzisiaj, choć minęło już 10 lat, chorzy z tej grupy są nadal leczeni i mają się dobrze. Innym przykładem jest program charytatywny, jaki uruchomiliśmy ponad trzy lata temu dla 120 chorych, którzy otrzymali pomalidomid. Również i w tym przypadku nadal żyją pacjenci przyjmujący ten lek i są w bardzo dobrej formie. Mimo wielu takich przykładów nie doceniamy wartości innowacji w naszym kraju. A pragnę podkreślić, że Polska, jeśli chodzi o wyniki leczenia lenalidomidem, ma jedne z najlepszych rezultatów w Europie. Gdyby dołączono do zasobów terapeutycznych nowe terapie, to moglibyśmy pacjentom jeszcze bardziej pomóc.

Szpiczak to nie jedyna choroba, z którą macie ambicję wygrać?

Wprowadziliśmy np. na rynek lek, który w rozsianym raku trzustki pozwala przedłużyć życie pacjentów. Szukamy nowych cząsteczek na choroby z autoagresji. Dużo się dzieje w zakresie reumatologii, immunologii. Celgene przygotowuje się do wprowadzenia nowego, bardzo obiecującego leku na stwardnienie rozsiane. Aplikacje rejestracyjne są już złożone w FDA (Rządowa Agencja Żywności i Leków, która działa w USA — przyp. red.). Ogromne nadzieje dla pacjentów są wiązane z terapią CAR-T, stosowaną w leczeniu białaczek, chłoniaków i szpiczaka. Terapia jest za każdym razem przygotowywana „na miarę” dla indywidualnego pacjenta. Polega na pobraniu od chorego limfocytów, które są odpowiednio modyfikowane i znów podawane pacjentowi. Dzięki genetycznej modyfikacji te komórki układu odpornościowego zostają ukierunkowane na zwalczanie komórek nowotworowych. Takie leczenie jest już stosowane w USA i Niemczech. To niesamowicie innowacyjna terapia, ale też kosztowna. Celgene reinwestuje ponad 30 proc. swoich corocznych przychodów w R&D, jest to dwukrotność średniej, jaką inwestują inne firmy w branży. W badaniach klinicznych trzeciej fazy jest obecnie aż 20 substancji czynnych.

Celgene — 10 lat obecności w Polsce. Jak podsumowałaby Pani tę dekadę?

Jestem dumna najbardziej z zespołu. Za nami liczne starania o wprowadzenie innowacyjnych leków na listy refundacyjne. Po każdej uzyskanej refundacji byliśmy świadkami korzyści, jakie odnosili chorzy. Trudno o lepszą motywację. Jednocześnie staraliśmy się działać aktywnie nad zwiększaniem świadomości Polaków na temat różnych schorzeń, które są nam bliskie. Jak wspomniałam wcześniej, angażujemy się długofalowo w kampanie edukacyjne. Przykładem mogą być Ogólnopolskie Warsztaty MDS, czyli największe wydarzenie naukowe dotyczące zespołów mielodysplastycznych i ostrej białaczki szpikowej w tej części Europy, czy wspomniany projekt propagujący wczesną diagnostykę szpiczaka. Jesteśmy w stałym kontakcie z organizacjami pacjenckimi, które staramy się wspierać w ich programach edukacyjnych. To tylko wybrane przykłady działań, w planach mamy kolejne.

Rozmawiała Ewa Kurzyńska

Szybka diagnoza szpiczaka

W Polsce na szpiczaka zapada około 1,5 tys. osób rocznie, czyli statystycznie każdego dnia pięć osób dowiaduje się o chorobie. Im szybciej zostanie postawiona diagnoza, tym większe szanse na skuteczną terapię i dłuższe życie w chorobie. Dlatego Polska Grupa Szpiczakowa i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe wdrożyło program Wczesnej diagnostyki Szpiczaka Plazmocytowego w Polsce. Jego głównym założeniem jest wprowadzenie do praktyki lekarzy pierwszego kontaktu tak zwanego kalkulatora diagnostycznego, opracowanego przez lekarzy hematologów algorytmu badań umożliwiających wykrywanie szpiczaka we wczesnym stadium.

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www. zdiagnozujszpiczaka. pl oraz www.hematoonkologia.pl.

 

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Podpis: Puls Biznesu, Partner publikacji: Celgene

Polecane

Inspiracje Pulsu Biznesu

Puls Biznesu

Inne / Także w Polsce można skuteczniej leczyć szpiczaka