Nie minął miesiąc, odkąd giełdowa Celon Pharma opublikowała zadowalające wstępne wyniki drugiej fazy badań klinicznych potencjalnego leku na reumatoidalne zapalenie stawów. Teraz spółka, która wśród polskich firm ma najszersze portfolio projektów w badaniach na ludziach, pochwaliła się kolejnymi wynikami.
W piątek po sesji podała wyniki drugiej fazy badania cząsteczki CPL'36 w leczeniu ostrej schizofrenii. Badanie przeprowadzono na grupie 189 dorosłych pacjentów, hospitalizowanych z powodu zaostrzonej schizofrenii, w stanie średnio ciężkim i ciężkim. W czwartym tygodniu potencjalny lek polskiej spółki wykazywał wyraźną poprawę w porównaniu do placebo i był dobrze tolerowany.
Rynek na wyniki badań zareagował entuzjastycznie - na początku poniedziałkowej sesji kurs Celonu rósł o prawie 20 proc., a potem - przy wysokich obrotach - poszedł jeszcze wyżej. Kapitalizacja spółki zwiększyła się o blisko 40 proc., do 1,1 mld zł. Tak wysoka nie była od wiosny 2022 r.
- Nie chcę brzmieć zbyt optymistycznie, ale wyniki drugiej fazy są nieprawdopodobnie dobre. Jeśli zostaną potwierdzone w trzeciej fazie, to będziemy mieli do czynienia z lekiem transformacyjnym, stanowiącym przełom w terapii schizofrenii. W związku z tym moja wycena projektu wzrosła kilkakrotnie wobec standardowej w takich przypadkach bazy - kilkunastu milionów dolarów płatności z góry i ok. 200 mln USD w tzw. biodolorach, wypłacanych za osiąganie kamieni milowych - mówi Maciej Wieczorek, prezes i główny akcjonariusz Celon Pharmy.
Nowa metoda
CPL’36 to ihibitor PDE10A. Ma inny mechanizm działania niż dostępne na rynku leki na schizofrenię - zamiast regulować poziom serotoniny czy dopaminy w organizmie, w części mózgu odpowiedzialnej za stany psychotyczne zwiększa poziom enzymów, które są przekaźnikami komórkowymi.
- Gdy 8-10 lat temu rozpoczynaliśmy prace, inhibitory PDE10A były najgorętszym tematem w leczeniu chorób psychotycznych. Potem przyszedł jednak szereg złych wyników badań - nie powiodły się projekty Pfizera, Takedy, Lundbecka i J&J. Po tych porażkach większość naukowców była zdania, że ten mechanizm działania nie sprawdzi się w schizofrenii. Jednak w ubiegłym roku Merck opublikował dość pozytywne wyniki badań swojego związku, który w drugiej fazie wykazał częściową efektywność. Wraz z tym znacznie wzrosło zainteresowanie naszym związkiem ze strony potencjalnych partnerów branżowych - tłumaczy Maciej Wieczorek.
W drugiej fazie badań polska spółka podawała lek w dwóch dawkach – 20 i 40 mg. Ta druga była bardziej efektywna, choć u części pacjentów wywołała działania niepożądane.
- Skala efektu klinicznego jest około dwa razy wyższa przy dawce 40 mg niż w przypadku dotychczas stosowanych leków. W dawce 20 mg efekt jest podobny jak przy dostępnych terapiach, natomiast tolerancja leku jest znacznie lepsza. Historycznie schizofrenia jest chorobą niedoleczoną czy też źle leczoną. Dominują leki dopaminergiczne i serotoninergiczne, które pozwalają kontrolować objawy, ale mają szereg działań niepożądanych. Ich mechanizm działania nie zmienia się od dekad - w mniejszym czy większym stopniu pacyfikują pacjenta, który jest oszołomiony i cierpi z powodu licznych zaburzeń metabolicznych: rośnie jego masa ciała, znacznie wzrasta ryzyko cukrzycy itp. Dopiero w ubiegłym roku firma Karuna Therapeutics pokazała wyniki leku o nazwie KarXT, wykorzystującego nowy mechanizm działania, z działaniami niepożądanymi o charakterze gastrycznym. To wystarczyło, by koncern Briston Meyers Squibb kupił ją za 12 mld USD - mówi Maciej Wieczorek.
Bardzo pozytywnie oceniam wyniki drugiej fazy badań w projekcie CPL'36 i wydźwięk telekonferencji spółki z inwestorami. Bardzo silna reakcja kursu wskazuje, że Celon osiągnął punkt przegięcia. Mieliśmy w ostatnich kilku miesiącach szereg pozytywnych informacji ze spółki, które zostały przez rynek zlekceważone. Najpierw podpisano umowę z Tang Capital na komercjalizację projektu Falkieri, która moim zdaniem wnosi wartość do spółki. Potem opublikowano dobre wyniki badań inhibitora JAK/ROCK, a na listę refundacyjną Ministerstwa Zdrowia trafił produkowany przez spółkę lek Zarixa, co poprawi wyniki w segmencie generycznym. Wreszcie teraz opublikowano bardzo dobre wyniki, dotyczące inhibitora PDE10a, który jest dobrze rozpoznawalny w branży, ale nikt wcześniej nie zaprezentował tak dobrych wyników badań klinicznych tego mechanizmu. Splotło się więc kilka pozytywnych informacji i kurs w końcu zareagował, choć wciąż brakuje wisienki na torcie - tym, czego brakuje Celonowi do pełnego uwiarygodnienia się w oczach rynku, jest podpisanie klasycznej umowy partneringowej na którymś z projektów. Myślę jednak, że jest to tylko kwestią czasu.
Oczekiwania finansowe
Spółka szuka partnera, który mógłby kupić od niej prawa do leku i sfinansować trzecią, najszerszą i najdroższą fazę badań klinicznych. Jednocześnie prowadzi wciąż drugą fazę badań CPL’36 u pacjentów z chorobą Parkinsona. Ma ją zakończyć jeszcze w tym roku.
- Najbardziej prawdopodobna jest standardowa transakcja sprzedaży praw - choć, jak wspominałem, nasze oczekiwania finansowe znacznie wzrosły ze względu na siłę dowodów klinicznych. Na pewno nie będziemy już potrzebować pieniędzy na rozwój tego leku, wykluczam scenariusz pozyskiwania kapitału na samodzielnie prowadzenie trzeciej fazy. Nie wykluczam natomiast całkowicie scenariusza, w którym zachowujemy część praw, ale na pewno partner musiałby samodzielnie finansować trzecią fazę i wpłacić gotówkę do spółki - mówi Maciej Wieczorek.
Prezes Celon Pharmy wskazuje, że rozkład prawdopodobieństwa między potencjalnymi scenariuszami, czyli sprzedażą w całości i częściowym pozostawieniem praw w spółce, „to mniej więcej 80 do 20”.
- Z kolei prawdopodobieństwo tego, że domkniemy tę transakcję w ciągu pół roku, przekracza 80 proc. - mówi Maciej Wieczorek.
Jeszcze żaden innowacyjny lek opracowany przez polską spółkę nie przeszedł trzeciej fazy badań klinicznych i nie trafił na rynek. W badaniach jest jednak sporo projektów, z których część znalazła już nabywców. Giełdowe Ryvu jeszcze w 2017 r. sprzedało włoskiej grupie Menarini prawa do potencjalnego leku na ostrą białaczkę szpikową. Włosi testowali go w drugiej fazie badań, ale wyniki ich zdaniem nie uzasadniły inwestycji w kolejny etap. We wrześniu ubiegłego roku Ryvu zawarło nową umowę z Menarini - ma rozpocząć badanie kliniczne w innym wskazaniu (DLBCL, czyli rodzaju chłoniaka nieziarniczego). Drugi z zaawansowanych projektów lekowych Ryvu chce prowadzić samo, w czym pomaga m.in. 250 mln zł z oferty publicznej w 2022 r., w której kapitał wyłożył m.in. niemiecki BioNTech.
Pierwszą transakcję z większym partnerem ma też za sobą Molecure, czyli dawne OncoArendi. Tu też nie obyło się bez komplikacji. W 2020 r. spółka dostała 120 mln zł z góry od belgijskiego Galapagos za prawa do będącego w badaniach klinicznych projektu OATD-01, mającego znaleźć zastosowanie w leczeniu m.in. astmy i sarkoidozy. Dwa lata później Belgowie rozwiązali umowę i zwrócili polskiej spółce prawa do projektu.
Celon ma w badaniach klinicznych pięć potencjalnych leków. Najbardziej zaawansowany to Falkieri, mający pomagać pacjentom z depresją lekooporną. Na mocy majowej umowy z amerykańskim Tang Capital prawa do projektu przekazane zostaną nowemu wehikułowi, do którego Tang wpłaci 10 mln USD, a Celon - 20 mln USD (z czego połowa będzie pochodziła z emisji akcji skierowanej do amerykańskiego inwestora). Wehikuł ten ma prowadzić badania w trzeciej fazie. W drugiej fazie badań są projekty CPL116 (reumatoidalne zapalenie stawów), CPL36 (schizofrenia) i CPL280 (cukrzyca). Do pierwszej fazy doprowadzono też potencjalną nową terapię guzów litych.