Innowacyjne badania nad ALS

  • Materiał partnera
opublikowano: 17-01-2019, 22:00

Pojawiła się duża szansa, że leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) stanie się skuteczniejsze.

Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) prowadzi badania przedkliniczne, a wkrótce rozpocznie badania kliniczne nad opracowaniem produktu leczniczego terapii zaawansowanej opartej na komórkach mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ- -MSC), czyli tkanki pochodzącej ze sznura pępowinowego. PBKM realizuje obecnie projekt badawczo-rozwojowy o akronimie ALSTEM, którego celem jest m.in. opracowanie leku lub terapii opartych na komórkach macierzystych. To samodzielny projekt PBKM z udziałem zewnętrznych ekspertów z Polski i zagranicy. W projekcie ALSTEM badacze chcą wykazać kliniczne bezpieczeństwo i skuteczność leczenia ALS przy użyciu WJ-MSC. Celem projektu jest także opracowanie panelu badań diagnostycznych pozwalających określić, którzy pacjenci mogą lepiej reagować na terapię komórkową.

— Komórki macierzyste mają ogromny potencjał. Mogą przekształcać się w różne typy dojrzałych komórek, m.in. mięśniowe i nerwowe. Mają szczególne zdolności immunomodulacyjne — mówi prof. nadzw. dr n. med. Mirosław Janowski, który współpracuje z PBKM przy realizacji projektu.

Polski Bank Komórek Macierzystych

Właściwości immunomodulacyjne komórek mezenchymalnych mogą odmienić przebieg choroby i rokowanie u pacjentów z ALS.

— ALS jest nieuleczalną, rzadką chorobą, wyniszczającą ośrodkowy układ nerwowy. Powoduje stopniowe osłabienie mięśni, problemy z połykaniem, mową i ostatecznie porażenie mięśni, w tym mięśni oddechowych — mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Maksymowicz, który współpracuje z PBKM przy realizacji projektu.

Choroba dotyka przeważnie osoby w starszym wieku, ale zmagają się z nią również ludzie młodzi.

— Naszym ogromnym sukcesem będzie znaczące spowolnienie przebiegu choroby, jeśli uda nam się przez jakiś czas pacjenta utrzymać na tym poziomie, na którym jest obecnie i jego stan nie pogorszy się — dodaje dyrektor ds. badań i rozwoju z PBKM dr n. biol. Tomasz Ołdak.

ALS należy do tzw. chorób sierocych. Szacuje się, że cierpi na nią około 35 tys. pacjentów w Europie. Niestety jak dotąd brak leków, które wykazują skuteczność w hamowaniu progresji choroby. Wstępne doniesienia na temat efektów podań WJ-MSC są zachęcające.

— Przy obecnym stanie wiedzy nie możemy pacjentowi zaoferować skutecznego leczenia. Riluzol, który jest jedynym zarejestrowanymw Europie lekiem w terapii ALS, jedynie w niewielkim stopniu przedłuża życie pacjentów. W USA zarejestrowany jest ponadto edaravone, który również nie wydaje się przełomem w terapii ALS. Taka sytuacja skłoniła mnie do poszukiwań innych możliwości leczenia — tłumaczy specjalista neurologii, dr n. med. Mariusz Grudniak, ekspert ds. badań i rozwoju w PBKM.

Projekt ALSTEM realizowany przez PBKM zdobył dofinansowanie z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju (NCBiR) w ramach programu sektorowego INNO NEURO PHARM (Działanie 1.2 „Sektorowe programy B+R” w ramach I Osi priorytetowej „Wsparcie prowadzenia prac B+R przez przedsiębiorstwa” Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój 2014-2020). Projekt PBKM został oceniony najwyżej spośród projektów innych polskich firm biotechnologicznych. Sukces projektu ALSTEM otworzy drogę do rejestracji centralnej terapii WJ-MSC w Europejskiej Agencji Leków. PBKM stałby się wówczas jedynym na świecie wytwórcą takiej terapii komórkowej.

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Podpis: Anna Wesecka

Polecane

Inspiracje Pulsu Biznesu