Z badań klinicznych giełdowych biotechów nie napływały ostatnio dobre wieści - przeciwnie, kurs Ryvu zanurkował, gdy spółka zawiesiła rekrutację pacjentów w jednym z czterech badań klinicznych flagowej cząsteczki RVU120, choć w pozostałych badaniach na jakiekolwiek konkluzje jest jeszcze za wcześnie.
Teraz dobrymi wiadomościami podzieliła się jednak z rynkiem Celon Pharma. We wtorek po sesji spółka poinformowała, że jej cząsteczka CPL36 wypadła dobrze w drugiej fazie badań klinicznych w terapii pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona. Dyskinezy to nieskoordynowane, niezależne od woli ruchy rąk, nóg i głowy, charakterystyczne dla takich pacjentów.
"Badanie spełniło wszystkie zakładane kryteria, przekraczając istotnie wcześniejsze medyczne założenia spółki. Wykazało silną i potwierdzoną w różnych skalach oceny efektywność CPL36 w dyskinezach w chorobie Parkinsona. Siła efektu klinicznego leku była duża" - podała spółka w komunikacie giełdowym.
Wcześniej, w lipcu ubiegłego roku, spółka podała dobre wyniki drugiej fazy badań tej samej cząsteczki w terapii pacjentów ze schizofrenią.
- Te wyniki istotnie wzmacniają cały projekt CPL36. Większość firm zainteresowanych tą cząsteczką działa w obszarze neuropsychiatrii. Dla tych, z którymi rozmowy są zaawansowane, wskazanie schizofreniczne jest bardziej atrakcyjne. Nie podjęliśmy jeszcze decyzji, czy w przypadku choroby Parkinsona podpisywać oddzielną umowę partneringową. Musimy z tym wrócić do firm, z którymi negocjujemy. Nie chcę podawać konkretnego terminu, w którym chcielibyśmy podpisać umowę, ale rozmowy z potencjalnymi partnerami są bardzo zaawansowane - mówi Maciej Wieczorek, prezes i główny akcjonariusz Celon Pharmy.
Na początku środowej sesji na GPW kurs spółki rósł o prawie 17 proc. Szef Celon Pharmy szacuje, że gdyby CPL36 weszło na rynek w obu wskazaniach, mogłoby generować rocznie 1-5 mld USD ze sprzedaży, z czego od kilkunastu do 20 proc. mogłoby przypadać Celon Pharmie jako spółce, która opracowała lek. Droga do tego jest jednak bardzo długa i kręta - cząsteczka musi najpierw przejść kosztowne i szeroko zakrojone badania kliniczne trzeciej fazy (w bazowym scenariuszu finansować ma je partner, który kupi licencję), a także przebrnąć przez procedury rejestracyjne u rynkowych regulatorów.
- Terapia dla pacjentów z chorobą Parkinsona może generować ok. 30-40 proc. globalnej sprzedaży CPL36, gdyby lek wszedł na rynek w obu wskazaniach - mówi Maciej Wieczorek.
Lepiej od oczekiwań
W drugiej fazie badań klinicznych sprawdzano przez cztery tygodnie działanie potencjalnego leku i jego efekty uboczne na grupie 105 pacjentów. Celon informuje, że pacjenci otrzymujący jego cząsteczkę wykazali znaczącą poprawę w porównaniu do grupy, która otrzymywała placebo. Tolerancja leku również była dobra, choć u części pacjentów wystąpiły działania niepożądane - w jednym przypadku było to umiarkowanie nasilone migotanie przedsionków, spółka informuje również, że "systematycznie częściej" u pacjentów występowała senność o nasileniu łagodnym do umiarkowanego.
"Jest to pierwsze badanie kliniczne, w którym wykazano, że inhibicja PDE10A przy pomocy CPL36 u pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona wywołuje pozytywne, istotne statystycznie i klinicznie efekty w zakresie pierwszo- i drugorzędowych punktów końcowych. W ocenie spółki jego wyniki będą miały istotne znaczenie dla rozwoju rynku farmakoterapii choroby Parkinsona" - informuje Celon Pharma.
- Jest szereg leków na dyskinezy stosowanych przez lekarzy losowo, doraźnie. Jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem z tym wskazaniem jest amantadyna, kojarzona z czasów covidu, która jest skuteczna i często stosowana u pacjentów z chorobą Parkinsona. U pacjentów z ciężkimi dyskinezami stosuje się też interwencje neurochirurgiczne - mówi Maciej Wieczorek, prezes i główny akcjonariusz Celon Pharmy.
Spółka podaje, że jej cząsteczka przynajmniej na razie w badaniu klinicznym wypada podobnie jak dostępny na rynku lek pod względem skuteczności i znacznie lepiej pod względem profilu bezpieczeństwa.
- Amantadyna jest skutecznym lekiem, ale jej zażywanie wiąże się z szeregiem działań niepożądanych, w tym poważnych - ok. 20-30 proc. pacjentów ma halucynacje. W porównaniu z amantadyną nasz lek jest co najmniej tak samo efektywny. Problemem amantadyny nie jest skuteczność, tylko bezpieczeństwo. Podobna skuteczność przy tak dobrym profilu bezpieczeństwa to dużo - mówi prezes Celon Pharmy.
W przypadku terapii schizofrenii konkurencja rynkowa jest większa.
- W schizofrenii CPL36 jest cząsteczką z całkowicie nowym mechanizmem na rynku, na którym jest wiele leków. W dyskinezach w chorobie Parkinsona jedyną terapią jest tak naprawdę lek generyczny, więc tu mamy nową jakość - mówi Maciej Wieczorek.
Wcześniej podkreślał, że dobre wyniki CPL36 w badaniach na pacjentach ze schizofrenią są szczególnie istotne w świetle porażek konkurencyjnych projektów. Na rynek amerykański został dopuszczony niedawno lek KarXT firmy BMS, pierwszy od lat, który wykorzystuje nowy mechanizm działania w terapii schizofrenii, ale dwa inne znaczące projekty, w tym potencjalny lek koncernu Abbvie, pokazały złe dane kliniczne, choć na wstępnych etapach wypadały dobrze.
Portfel badawczy
Polska spółka nie wyklucza, że CPL36 sprawdzi się również w innych zastosowaniach.
- Możemy myśleć o zastosowaniu tej cząsteczki w psychozach w przebiegu choroby Alzheimera, Parkinsona i dwubiegunowej. Możemy też testować tę cząsteczkę w dyskinezach w innych chorobach, jak zespół Tourette'a - mówi Maciej Wieczorek.
Wcześniej, w maju ubiegłego roku, Celon podpisał umowę z partnerem w sprawie projektu Falkieri. To opracowany przez polską spółkę potencjalny lek mający znaleźć zastosowanie w terapii depresji lekoopornej, który przeszedł już drugą, przedostatnią fazę badań klinicznych. Celon porozumiał się z amerykańskim inwestorem branżowym Tang Capital w sprawie współpracy przy tym projekcie. Prawa do Falkieri zostały wniesione do wehikułu pod nazwą Novohale, do którego Tang wpłacił 10 mln USD. Celon również ma dokapitalizować tę spółkę.
Polski biotech rozmawia też z potencjalnymi partnerami w sprawie projektu CPL11, czyli potencjalnego leku m.in. na reumatoidalne zapalenie stawów, w którym też pokazano dobre wyniki badań drugiej fazy. W dwóch pozostałych projektach, które doprowadzono do badań na ludziach, czyli przeciwcukrzycowym CPL280 i onkologicznym CPL110, jest gorzej - dostępne wyniki badań nie wykazują znaczącego potencjału terapeutycznego.
Celon w połowie kwietnia przedstawi wyniki roczne. Po trzech kwartałach 2024 r. spółka, która generuje przychody z produkcji i sprzedaży leków generycznych, a zyski inwestuje w dużej mierze w projekty innowacyjne, miała 226 mln zł przychodów i była 33,5 mln zł netto na plusie. Spółka regularnie pozyskuje też dotacje - ostatnio 31,7 mln zł od Agencji Badań Medycznych.
Spółka na koniec trzeciego kwartału miała nieco ponad 100 mln zł gotówki. Ostatni raz emisję akcji, z której pozyskała ponad 200 mln zł, przeprowadziła jesienią 2021 r.
- Nie mieliśmy i nie mamy planów kolejnej emisji - mówi Maciej Wieczorek.
Dla cząsteczki CPL36 schizofrenia jest zdecydowanie bardziej atrakcyjnym celem terapeutycznym niż terapia pacjentów z dyskinezami w chorobie Parkinsona. W drugim wskazaniu pacjenci leczeni są teraz generyczną amantadyną oraz amantadyną o przedłużonym uwalnianiu. Druga wygenerowała w 2024 r. 131 mln USD sprzedaży. Oczywiście CPL36 ma inny mechanizm działania i potencjalnie mniejsze skutki uboczne, więc nie można jej wprost porównywać z amantadyną, ale ta liczba wskazuje na relatywnie niższy potencjał komercyjny. Aczkolwiek czasem niszowe i w teorii mniej atrakcyjne zastosowania okazują się w praktyce dużymi sukcesami komercyjnymi, zwłaszcza jeśli konkurencja jest mała, a niezaspokojone potrzeby medyczne są duże. Bez wątpienia jednak pozytywne wyniki drugiej fazy u pacjentów z Parkinsonem potwierdzają, że CPL36 to atrakcyjna cząsteczka, i wzmacniają wartość całego programu, choć trudno szacować, jaki to będzie miało wpływ na rozmowy z potencjalnymi partnerami. Można oczekiwać, że cząsteczka będzie testowana w kolejnych wskazaniach.