Dystrogen chce leczyć nieuleczalne

opublikowano: 17-10-2018, 22:00

Biotechnologiczna spółka z polsko-amerykańskimi korzeniami szuka u polskich inwestorów pieniędzy na terapię rzadkich chorób genetycznych

Ludzie emigrują z Polski, ale wiedza potem tu wraca. Maria Siemionow, chirurg i transplantolog, wyjechała do USA w latach 80. i przez lata zajmowała się chirurgią plastyczną i rekonstrukcyjną. W 2008 r. kierowała zespołem, który przeprowadził pierwszy przeszczep twarzy w USA, a obecnie jest dyrektorem ds. badań mikrochirurgicznych w departamencie ortopedii na Uniwersytecie Illinois w Chicago. Prowadziła też wieloletnie badania nad komórkami chimerycznymi, których rezultaty chce teraz komercjalizować w Polsce współtworzona przez nią spółka Dystrogen Therapeutics.

Dystrogen, kierowany przez Krisa Siemionowa, chce opracować
terapie z wykorzystaniem technologii komórek chimerycznych, nad którymi w USA
pracowała jego matka, prof. Maria Siemionow. Spółka w Polsce szuka pacjentów i
pieniędzy.
Zobacz więcej

TRANSFER TECHNOLOGII:

Dystrogen, kierowany przez Krisa Siemionowa, chce opracować terapie z wykorzystaniem technologii komórek chimerycznych, nad którymi w USA pracowała jego matka, prof. Maria Siemionow. Spółka w Polsce szuka pacjentów i pieniędzy. Fot. Marek Wiśniewski

— Prace nad komórkami chimerycznymi, czyli łączącymi — dzięki fuzji komórkowej — materiał pobrany od dwóch organizmów, trwają od ponad 20 lat. Technologia jest opracowana i przetestowana, teraz chcemy zastosować ją u pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi — mówi prof. Maria Siemionow.

W kitlu na wojnę

Badania finansowo wspierał m.in. AFIRM, czyli Instytut Medycyny Regeneracyjnej Amerykańskich Sił Zbrojnych, bo — jak tłumaczy Maria Siemionow — komórki chimeryczne mogą stanowić tymczasowy środek zaradczy na chorobę popromienną. Łącznie pozyskano około 11 mln USD.

Priorytetem Dystrogenu nie są jednak rozwiązania militarne. Jest nim zastosowanie komórek chimerycznych w terapii pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a — rzadką chorobą genetyczną, na którą zapadają tylko chłopcy. Ich organizmy nie mogą samodzielnie produkować dystrofiny, białka, które chroni komórki tkanki mięśniowej. W efekcie mięśnie zanikają, co prowadzi do niewydolności oddechowej i sercowej, a w końcu do śmierci.

— Chcemy łączyć komórki chłopców z komórkami blisko spokrewnionych dawców, np. ojców, które mają dystrofinę. W związku z tym, że komórka w połowie jest „własna”, układ odpornościowy nie powinien jej atakować, dzięki czemu nie trzeba będzie podawać leków immunosupresyjnych. Dystrofia Duchenne’a to wada genetyczna i nie jesteśmy w stanie jej wyleczyć, ale chodzi o to, by mięśnie pacjentów pracowały sprawniej i dłużej — celem jest przedłużenie życia i poprawa jego jakości — mówi profesor.

Dystrogen uzyskał licencję na wykorzystanie wyników badań i zgłosił wnioski patentowe na wszystkich dużych globalnych rynkach. W ubiegłym miesiącu otrzymał pierwszy patent w Australii. Teraz chce rozpocząć badania. Będzie je prowadzić w Polsce.

Pacjenci do wzięcia

— Zdecydowaliśmy się na Polskę, bo — mówiąc wprost — konkurencja o pacjentów z dystrofią Duchenne’a jest tu mniejsza. To choroba rzadka i nieuleczalna, a w USA czy na zachodzie Europy duża cześć pacjentów uczestniczy w jakimś programie badań klinicznych. W Polsce jest 3-4 tys. chorych chłopców i nie prowadzi się żadnego programu badań nad tą chorobą — mówi Kris Siemionow, prezes Dystrogenu.

Spółka chce rozpocząć badania kliniczne w przyszłym roku. W Dystrogen do tej pory zainwestował m.in. Starfinder Seed Capital Fund (obecny m.in. w akcjonariacie notowanej na GPW NanoGroup), Paweł Lewicki, założyciel informatycznej spółki StatSoft(zakupionej przez Della w 2014 r.), oraz Polski Bank Komórek Macierzystych, który prowadzi z Dystrogenem wspólne badania nad komórkami chimerycznymi i dostarcza produkty lecznicze na bazie komórek macierzystych. Spółka zapewnia, że ma finansowanie na najbliższe lata, jej przedstawiciele spotykają się też teraz z prywatnymi polskimi inwestorami.

— Pieniądze, które zdobyliśmy, pozwolą na prowadzenie badań przez około 2,5 roku. Myślimy już o scenariuszach pozyskania kapitału w przyszłości. W perspektywie kilku lat w grę wchodzi warszawska giełda. Na tym etapie nie potrzebujemy dużych kwot, a zdobycie małych jest łatwiejsze w Polsce niż w USA. Dodatkowo tu spółki mogą liczyć na istotne finansowanie grantami — tłumaczy Kris Siemionow.

Dystrogen zamierza prowadzić badania nad zastosowaniem komórek chimerycznych w terapii innych chorób.

— Dysponujemy gotową platformą technologiczną do łączenia komórek, którą można wykorzystać na wiele sposobów. Mamy też oddzielną platformę bazującą na technologii RNA i na choroby neurodegeneracyjne, którą rozwijamy wspólnie z Instytutem Biochemii Organicznej w Poznaniu. Złożyliśmy już wniosek do Narodowego Centrum Badań i Rozwoju o dofinansowanie badań nad wykorzystaniem komórek chimerycznych przy kolejnym wskazaniu, tj. przy anemii sierpowatej — mówi Kris Siemionow.

Strategia spółki zakłada podpisywanie umów z dużymi firmami farmaceutycznymi, które mogłyby wprowadzać terapie na globalny rynek. © Ⓟ

0,03 proc. Średnio tylu chłopców rodzi się z nieuleczalną dystrofią Duchenne’a, w której terapii Dystrogen ma wykorzystać komórki chimeryczne.

Są pieniądze dla biotechów

Spółki biotechnologiczne w Polsce mogą korzystać — i powszechnie korzystają — ze współfinansowanych przez Unię Europejską i pilotowanych przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju programów grantowych. Dotacje na badania i rozwój można uzyskać np. dzięki programowi operacyjnemu Inteligentny Rozwój. Granty są dostępne m.in. w ramach działania 1.1 „Projekty B+R przedsiębiorstw”, przeznaczonego dla firm farmaceutycznych programu InnoNeuroPharm (neuromedycyna, w tym roku w konkursach było do wzięcia 230 mln zł) i poddziałania 4.1.4 „Projekty aplikacyjne”. Są też regionalne programy operacyjne, w ramach których można starać się o pieniądze na badania i rozwój.

Dużymi pieniędzmi dla spółek biotechnologicznych, które prowadzą zaawansowane prace nad nowymi lekami, dysponuje też Polski Fundusz Rozwoju. W ramach wehikułu PFR Life Science do 2020 r. może zainwestować w takie projekty około 300 mln zł. Część pieniędzy już trafiła do spółek: w tym roku fundusz kupił akcje Selvity za prawie 40 mln zł i Mabionu za 38,3 mln zł. [MZAT, DZ]

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Podpis: Marcel Zatoński

Być może zainteresuje Cię też:

Polecane

Inspiracje Pulsu Biznesu

Puls Biznesu

Puls Inwestora / Wyniki spółek / Dystrogen chce leczyć nieuleczalne