Grono spółek biotechnologicznych na warszawskiej giełdzie może się w przyszłym roku powiększyć. Do debiutu przygotowuje się spółka PolTREG, którą stworzyli naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
— Jesteśmy w procesie pre-IPO. Na głównym parkiecie warszawskiej giełdy będziemy chcieli zadebiutować w pierwszej połowie przyszłego roku, być może już w pierwszym kwartale. Potrzebujemy pieniędzy na dalsze prace nad terapią cukrzycy typu pierwszego — przeprowadzenie badania trzeciej fazy będzie wymagało wkładu rzędu 70 mln zł — mówi dr Mariusz Jabłoński, partner butiku inwestycyjnego PAAN Capital i jednocześnie członek zarządu PolTREG-u.
Terapia wyprzedająca
Flagowym projektem spółki jest nowatorska metoda leczenia świeżo zdiagnozowanej cukrzycy typu pierwszego u dzieci. W jej ramach trzustka małych pacjentów ratowana jest na wczesnym etapie choroby dzięki namnożeniu poza organizmem ich własnych limfocytów regulatorowych typu T i podaniu ich dożylnie.
— Na cukrzycę na całym świecie choruje 400 mln ludzi, z czego u około 10 proc. zdiagnozowano typ pierwszy, w którym choroba rozwija się w przebiegu reakcji autoimmunulogicznej. W tym typie cukrzycy limfocyty typu T, odpowiedzialne za reakcję układu odpornościowego człowieka na patogeny, zaczynają atakować trzustkę chorego, co sprawia, że organizm nie jest w stanie produkować insuliny. Przyczyną tego ataku może być m.in. zbyt niski poziom limfocytów regulatorowych typu T, mających chronić organizm przed autoagresją. Chodzi więc o to, by znacznie zwiększyć poziom limfocytów regulatorowych w organizmie — tłumaczy prof. Piotr Trzonkowski, współzałożyciel i prezes PolTREG-u.
Prace nad terapią są zaawansowane. W przyszłości spółka zamierza stosować terapię u młodych pacjentów na bardzo wczesnym etapie — nim jeszcze wystąpią objawy cukrzycy, a trzustka produkuje jeszcze duże ilości insuliny. Przedstawiciele PolTREG-u szacują, że potencjalnie leczone w ten sposób mogą być co roku 2-3 tys. dzieci w Polsce i kilkadziesiąt tysięcy globalnie.
— Chodzi o to, by uratować trzustkę i uchronić pacjentów przed koniecznością wstrzykiwania insuliny do końca życia oraz rozwojem powikłań, takich jak niewydolność nerek, ślepota i choroby układu sercowo-naczyniowego. Pod koniec ubiegłego roku zakończyliśmy obserwację ostatniego pacjenta w ramach drugiej fazy badań klinicznych, obecnie przygotowujemy raport końcowy, tzw. raport CSR [Clinical Study Report, opisujący m.in. skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii — red.]. Przed rozpoczęciem trzeciej, ostatniej fazy czeka nas konsultacja naukowa z Europejską Agencją ds. Leków, szykujemy się też do pierwszego spotkania z amerykańską FDA — mówi Piotr Trzonkowski.
Plany na lata
W pierwszej fazie badań terapię zastosowano u 12 dzieci, a w drugiej — u 25. Do tego dochodzi około 30 pacjentów, których poddano leczeniu w ramach tzw. wyjątku szpitalnego.
— To grupa pacjentów, których rodzice finansują terapię z własnej kieszeni. W najbliższych latach, nim terapia zostanie formalnie dopuszczona do powszechnego użytku w Unii Europejskiej i w USA, stosowanie jej w ramach wyjątku szpitalnego powinno przynosić nam co roku kilka milionów złotych przychodów — mówi Mariusz Jabłoński.
O ile do debiutu giełdowego ma dojść w przyszłym roku, o tyle wprowadzenie przez PolTREG pierwszego produktu na rynek to jeszcze odległa perspektywa.
— Mówimy o zakończeniu trzeciej fazy badań do końca 2025 r. i możliwości rejestracji w 2026 r. Wcześniej będą pojawiały się jednak przychody ze stosowania terapii w ramach wyjątku szpitalnego oraz z umowy partneringowej, którą będziemy mogli podpisać z większą firmą w trakcie trzeciej fazy badań — mówi Marcin Szuba, dyrektor ds. rozwoju klinicznego w spółce.
Globalna konkurencja
Na świecie najbardziej zaawansowane prace nad nową terapią cukrzycy typu pierwszego w przedobjawowej fazie choroby prowadzi amerykańskie Provention Bio, którego metoda przeszła już badania kliniczne i czeka na rejestrację we wskazaniu prewencyjnym u osób o wyższym ryzyku rozwoju choroby. Spółka ta, która prowadzi też badania kliniczne nad nowymi terapiami tocznia i celiakii, jest wyceniana na Nasdaq na około 600 mln USD, czyli ponad 2 mld zł.
— Nasza terapia cukrzycy typu pierwszego jest bardziej subtelna — metoda Provention Bio jest dość brutalna, bo pozbawia pacjentów limfocytów typu T, co osłabia odporność całego organizmu, my natomiast zwiększamy poziom limfocytów regulatorowych. Docelowo nasz preparat może będzie trzeba podawać co jakiś czas, raz na pół roku — może potrzebnych będzie kilka dawek, by powstrzymać rozwinięcie się cukrzycy. Rozpoczęliśmy też prace nad terapiami innych chorób, takich jak stwardnienie rozsiane — mówi prof. Piotr Trzonkowski.
Do tej pory spółka pozyskała na prace ponad 30 mln zł — z dotacji, m.in. od NCBR i w ramach unijnego programu Horyzont2020, a także od inwestorów. Jej największymi akcjonariuszami są obecnie fundusz Venture FIZ i PAAN Capital, które wraz z trojgiem naukowców — założycieli mają około trzech czwartych akcji.
— Pieniądze z IPO mają nam pozwolić na finansowanie dalszych prac i badań klinicznych, a także rozbudowę zaplecza produkcyjnego i badawczego — mówi Mariusz Jabłoński.
OKIEM EKSPERTA
Szukanie leków to ryzykowna inwestycja
PIOTR ŻÓŁKIEWICZ, zarządzający funduszem Zolkiewicz & Partners
Z perspektywy inwestora znacznie trudniej jest wyceniać spółki biotechnologiczne niż np. spółki, które zajmują się urządzeniami medycznymi. Przy tych drugich nie ma zazwyczaj niepewności co do tego, czy coś da się zrobić — niewiadomą jest to, ile to zajmie i ile będzie kosztować. Tymczasem spółki, które pracują nad nowymi lekami czy terapiami, działają częściej metodą prób i błędów, a ryzyko niepowodzenia na każdym etapie, od badań na zwierzętach po różne fazy badań na ludziach, jest duże. Trudniej stworzyć model inwestycyjny, pozwalający na ocenę prawdopodobieństwa sukcesu. Dlatego do inwestowania w takie spółki raczej nie podchodzi się jakościowo: poziom kadry zarządzającej czy baza ludzka naukowców tak naprawdę nie zmniejszają w sposób znaczący ryzyka niepowodzenia. Inwestuje się ilościowo, ale mając w portfelu np. trzy spółki, które szukają leków i terapii, i tak trzeba się liczyć z tym, że prawdopodobieństwo zakończenia porażką projektów wszystkich trzech przed wprowadzeniem produktu na rynek jest kilkudziesięcioprocentowe.
Rosnące grono giełdowych poszukiwaczy
Na warszawskiej giełdzie jest już spore grono spółek, które nie wprowadziły jeszcze żadnego produktu na rynek, ale prowadzą często bardzo zaawansowane prace nad nowymi lekami i terapiami, dzięki czemu są wysoko wyceniane przez inwestorów. Spółki takie na początkowym etapie finansują się głównie z dotacji i pieniędzy inwestorów, by potem — jeszcze przed wymagającym wieloletnich prac wprowadzeniem produktu na rynek — sprzedawać prawa do projektów większym firmom farmaceutycznym w zamian za rozłożone na tzw. kamienie milowe wynagrodzenie i tantiemy ze sprzedaży.
Flagowym okrętem branży jest Ryvu (dawna Selvita), które doprowadziło do pierwszej fazy badań klinicznych dwie cząsteczki mające znaleźć zastosowanie m.in. w leczeniu chłoniaków. Spółka, która w kolejnej rundzie finansowania zebrała w lipcu od inwestorów ponad 143 mln zł, jest obecnie wyceniana na prawie 1,2 mld zł. Do badań klinicznych eksperymentalny lek, mający znaleźć zastosowanie w leczeniu m.in. sarkoidozy, doprowadziło OncoArendi Therapeutics, którego największym inwestorem jest Michał Sołowow. Na GPW notowane jest też pracujące m.in. nad nanotechnologicznymi metodami transportu leków w organizmie NanoGroup, a na NewConnect rozwijające projekty lekowe wczesnej fazy Pure Biologics.