Wyniki badań uzasadniają dalsze prowadzenie prac - tak w skrócie można podsumować najświeższe informacje na temat romacyklibu (wcześniej znanego jako RVU120), czyli flagowej cząsteczki z portfela giełdowego Ryvu. W niedzielę przedstawiciele spółki zaprezentowali je w Orlando podczas konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego.
- To najważniejszy program w porfolio Ryvu. Koncentrujemy się na zastosowaniach hematologicznych. Prowadzimy badania w AML [ostrej białaczce szpikowej - red.], mielofibrozie i zespole mielodysplastycznym niskiego ryzyka, w przyszłym roku zamierzamy rozpocząć finansowane przez ABM badanie w guzach litych. W niedzielę przedstawiliśmy dane dla różnych dawek w AML i mielofibrozie - mówi Hendrik Nogai, członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Ryvu.
Informacje o wynikach badań cząsteczki w terapii zespołu mielodysplastycznego niskiego ryzyka zostaną zaprezentowane w poniedziałek
- Zaktualizowane dane dotyczące romacyklibu wzmacniają nasze przekonanie o jego szerokim potencjale terapeutycznym w nowotworach hematologicznych, w których obecne opcje leczenia są ograniczoneSzczególnie zachęcające są całkowite remisje obserwowane u pacjentów z nawrotową lub oporną AML po uprzednim leczeniu wenetoklaksem, a także wczesne sygnały istotnego zmniejszenia objętości śledziony u pacjentów z mielofibrozą - mówi Hendrik Nogai.
Jak poinformował, przedstawiciele spółki w styczniu spotkają się z reprezentantami Amerykańskiej Agencji ds. Leków (FDA), by określić plan działań niezbędnych do rejestracji cząsteczki.
- Musimy określić m.in. plan dawkowania, będziemy też rozmawiać z regulatorem europejskim. Ścieżka rejestracyjna powinna zostać określona w drugiej połowie przyszłego roku. Możemy myśleć o rejestracji leku w 2028 r. - mówi Hendrik Nogai.
Obiecujące wyniki
Romacyklib to cząsteczka, którą Ryvu samodzielnie doprowadziło do drugiej fazy badań klinicznych, w której wstępnie testowana jest efektywność potencjalnego leku. Najważniejszy potencjalny rynek to ostra białaczka szpikowa. Spółka testowała cząsteczkę samodzielnie i w kombinacji z dostępnym już na rynku wenetoklaksem. Badania samodzielnie wstrzymano w ubiegłym roku, bo nie przynosiły obiecujących rezultatów. W kombinacji są jednak szanse.
- Dane kliniczne uzyskane dotychczas z zastosowaniem terapii kombinowanej są obiecujące i wskazują na potrzebę dalszych badań w tym zakresie. Ich wyniki powinny zostać potwierdzone w większej grupie pacjentów - mówił w Orlando dr Pau Montesinos ze szpitala La Fe w Walencji, czyli jednego z ośrodków, w których prowadzone jest badanie drugiej fazy.
W przypadku mielofibrozy lekarze prowadzący badanie również uznali, że dalsze podawanie cząsteczki pacjentom jest uzasadnione, a opracowany przez polską spółkę potencjalny lek wykazuje klinicznie istotną aktywność.
- W AML dane potwierdzają że Ryvu znalazło dawkę i odpowiedni sposób podawania w kombinacji z wenetoklaksem, procent odpowiedzi spełnia wymogi rejestracyjne, a długość odpowiedzi jest lepsza niż we wcześniejszych danych, ale wciąż na granicy wymaganej. W mielofibrozie również są pierwsze oznaki skuteczności, przy czym tutaj potencjalny rynek jest mniejszy - mówi Łukasz Kosiarski, analityk Ipopemy.
Umowa na horyzoncie
Łukasz Kosiarski podkreśla, że dane w jednym i drugim wskazaniu wymagają potwierdzenia na większej próbie, ale już otwierają pole do rozmów z potencjalnymi partnerami.
- Tutaj nastąpił w ostatnich miesiącach zwrot. Wcześniej spółka miała ambicje samemu wprowadzać lek na rynek, ale ewidentnie teraz domyślnym scenariuszem jest poprowadzenie badań rejestracyjnych przez partnera. Ryvu na tle innych spółek z GPW ma zdecydowanie największe doświadczenie w podpisywaniu umów partneringowych, więc taki scenariusz wydaje się realny. Ze względu na zaawansowanie projektu i relatywną bliskość rejestracji pewnie byłaby to rekordowa umowa dla Ryvu - mówi Łukasz Kosiarski.
Kiedy może dojść do podpisania umowy? Paweł Przewięźlikowski mówił już wcześniej, że realny termin to pierwszy kwartał przyszłego roku.
- Rozmawiamy z mniejszymi i większymi firmami. Ufamy, że dane kliniczne, którymi dysponujemy, są wystarczające do prowadzenia owocnych negocjacji. Naszym celem jest podpisanie umowy w pierwszym kwartale. Oczywiście nie mamy pełnej kontroli nad całym tym procesem, ale umowa w 2026 r. jest jak najbardziej realistyczna. Rozmawiamy głównie z firmami zainteresowanymi globalnymi prawami - mówi prezes Ryvu.