Co roku w Polsce prowadzi się ponad 600 komercyjnych badań klinicznych nad nowymi lekami, w których uczestniczy ponad 25 tys. pacjentów. Liczba z roku na rok rośnie. Jednym z ich największych sponsorów, czyli firm płacących za badania nad ich potencjalnymi lekami, jest Janssen z grupy Johnson & Johnson (J&J).
— Prowadzimy w Polsce szeroko zakrojone badania kliniczne na wszystkich etapach rozwoju nowych leków. Liczba ośrodków, z którymi współpracujemy, przekroczyła 700. Dlatego zatrudniamy tu liczną grupę specjalistów z tej dziedziny. W naszej części komercyjnej pracuje około 140 osób, a w zespole odpowiadającym za badania kliniczne i wspierającym ich prowadzenie również w innych krajach około 120 — mówi Geraldine Schenk, od niedawna kierująca działalnością Janssena w Polsce.
Polskie tempo
Szefowa Janssena w Polsce wskazuje, że polscy pacjenci mają relatywnie ograniczony dostęp do najnowszych terapii – i eksperymentalnych, i już dopuszczonych na rynek przez regulatorów. W czerwcowym raporcie „W stronę dobrobytu zdrowotnego”, przygotowanym na zlecenie spółki przez Politykę Insight (PI), wyliczono na podstawie danych EFPIA, że od zarejestrowania nowego leku w Unii Europejskiej do wprowadzenia go w Polsce na listę leków refundowanych mija 844 dni, czyli ponad dwa lata i trzy miesiące. Najnowsze dane EFPIA wskazują, że czas ten nieco się skrócił, ale nieznacznie - do 827 dni.
— Polska gospodarka rozwija się bardzo szybko, ale jakość systemu ochrony zdrowia za tym nie nadąża — pod wieloma względami jest on w gorszej kondycji niż w krajach takich jak np. Bułgaria. To wynik m.in. tego, że pacjenci mają ograniczony dostęp do innowacyjnych terapii, choć z punktu widzenia całego systemu racjonalne jest ich szybkie wprowadzanie — nowe metody leczenia dają bowiem lepsze rokowania i pozwalają w wielu przypadkach na szybszy powrót do zdrowia i pracy — mówi Geraldine Schenk.
W 2022 r. złożono 688 wniosków o wydanie pozwolenia na rozpoczęcie badania klinicznego produktu leczniczego, natomiast zakończono 499 postępowań. W 2014 r. liczba rejestrowanych badań spadła poniżej 400. W 2016 r. było ich już 458, w 2019 — 603, w 2020 — 459, natomiast w 2021 — 686. Polska znajduje się na piątym miejscu w Europie pod względem liczby złożonych wniosków od początku działania systemu CTIS w styczniu 2022 r. — po Hiszpanii, Francji, Niemczech i Włoszech.
Zmiany wprowadzone w tym roku przez ustawę o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi nie tylko dostosowują polskie prawodawstwo do praktycznego stosowania unijnych przepisów, ale przede wszystkim otwierają nowe możliwości dla polskiego rynku badań, który wymaga zmian i wsparcia, aby nie zahamować dynamicznego rozwoju z ostatniej dekady. W tym czasie nasz kraj istotnie awansował i zajmuje jedenastą pozycję w światowym rankingu największych rynków komercyjnych badań klinicznych. Polski rynek komercyjnych badań klinicznych jest wart ponad 1,4 mld USD. Sektor tworzy 9 tys. miejsc pracy, a co najważniejsze — w 2020 r. w badaniach klinicznych wzięło udział ponad 25 tys. pacjentów, zyskując dostęp do innowacyjnych terapii. W naszej opinii w ustawie zabrakło jednak rozwiązań m.in. w zakresie programu indywidualnego stosowania — compassionate use, którego wprowadzenie pozwoliłoby na uregulowanie długo wyczekiwanej w polskim systemie prawnym procedury indywidualnego zastosowania leku dla pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym. Zabrakło także rozwiązań odnoszących się do digitalizacji badań klinicznych, co znacząco wpłynęłoby na przyspieszenie procesu oraz eliminację barier administracyjnych. Dlatego niezbędna jest dalsza współpraca na rzecz wzmacniania potencjału badań.
Refundacyjne różnice
Tymczasem z danych EFPIA wynika, że unijna średnia to obecnie nieco ponad 500 dni od dopuszczenia leku na rynek do jego wpisania na listę refundacyjną, a w Niemczech, które są pod tym względem najszybsze wśród analizowanych przez PI krajów, to zaledwie 128 dni, czyli ponad sześć razy mniej niż w Polsce.
— Najnowszy przykład to nasza terapia lekoopornej depresji. To obszar terapeutyczny, w którym od prawie dwóch dekad nie wydarzył się istotny przełom. My zarejestrowaliśmy nowy lek i już od dwóch i pół roku korzystają z niego pacjenci w Austrii czy Belgii. W Polsce pojawił się dopiero teraz — mówi Geraldine Schenk.
Skargi koncernów farmaceutycznych na przewlekłość postępowań refundacyjnych to nic nowego. Ministerstwo Zdrowia zazwyczaj ripostuje, że oprócz wprowadzania nowych terapii istotna jest też ich racjonalność kosztowa. Przy decyzjach refundacyjnych bierze też pod uwagę m.in. działalność naukowo-badawczą firm farmaceutycznych w Polsce. Zapowiadana w poprzednich latach — i odłożona na półkę — ustawa o tzw. refundacyjnym trybie rozwojowym miała pozwolić też na uwzględnienie działalności produkcyjnej. Tej Janssen w Polsce nie ma.
— Sprzedawane w Polsce leki innowacyjne produkujemy głównie w Belgii. Nie mamy planów budowy nowych fabryk, rozważamy natomiast otwieranie nowych centrów usługowych — mówi szefowa Janssena w Polsce.
Lekowy biznes
Janssen powstał 70 lat temu w Belgii. Niespełna dekadę później kupił go amerykański koncern J&J, który pozostaje jego właścicielem do dziś. Janssen jest fundamentem pionu farmaceutycznego dla koncernu, który sprzedaje też wyroby medyczne i kosmetyki. Leki odpowiadają za ponad połowę przychodów J&J, które w ubiegłym roku sięgnęły niemal 95 mld USD.
Na naszym rynku spółka Janssen-Cilag Polska w 2021 r. (ostatnie dane w KRS) miała 640 mln zł przychodów, notując 26,5 mln zł czystego zysku.
— Najważniejszą rolę w naszych przychodach odgrywają leki onkologiczne — to 40-45 proc. biznesu. Za dużą część sprzedaży odpowiada też szerokie — i ciągle poszerzane — portfolio leków na choroby immunologiczne. Poza tym oferujemy leki neurologiczne, na choroby zakaźne, a także choroby układu sercowo-naczyniowego i oczu — mówi Geraldine Schenk.
Firma była jedną z czterech, które w czasie pandemii wprowadziły do obrotu w Unii Europejskiej szczepionkę przeciwko covid. Pozostałe to AstraZeneca, Pfizer z partnerstwie z BioNTechem oraz Moderna.
— Nie specjalizowaliśmy się nigdy w szczepionkach, ale mieliśmy odpowiedni zespół badawczy i narzędzia, żeby szybko zareagować na pandemię. Szczepionka przeciwko covid z biznesowego punktu widzenia nigdy nie odgrywała większej roli — od początku założeniem było, że będzie sprzedawana po kosztach, nie przekłada się więc na marże — mówi Geraldine Schenk.
Badawcza kolejka
Janssen w niespełna półtorej dekady wprowadził na rynek 14 nowych leków i po badaniach uzyskał pozwolenie na stosowanie istniejących leków w 35 nowych wskazaniach. W portfolio badawczym — na etapie od pierwszej fazy badań klinicznych po procedury rejestracyjne — ma ponad 100 molekuł.
— W segmencie onkologicznym pracujemy m.in. nad nowymi lekami na guzy lite, np. w terapii raka płuc. Badania nad nimi prowadzimy m.in. w Polsce. Rynek leków innowacyjnych coraz bardziej przesuwa się w kierunku terapii spersonalizowanych z lekami przeznaczonymi dla coraz węższych populacji pacjentów — tłumaczy Geraldine Schenk.
Firma jest też aktywna na rynku transakcyjnym — regularnie kupuje mniejsze firmy biotechnologiczne pracujące nad nowymi lekami lub prawa do takich cząsteczek. W obszarach terapeutycznych, w których działa, leków szukają też polskie biotechy. Czy Janssen się im przygląda?
— Mamy duży własny dział badań i rozwoju, ale współpracujemy z mnóstwem mniejszych firm biotechnologicznych — mówi tylko Geraldine Schenk.