Gdy typowa spółka giełdowa chce zainwestować w nową nogę biznesową, może zaciągnąć kredyty, wyemitować obligacje lub akcje albo sięgnąć do własnych zasobów gotówki. Z biotechnologią jest inaczej — w tej branży można sięgnąć po fundusze unijne, czyli duże pieniądze na rozwój innowacyjnych projektów.
3Pod koniec stycznia Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) ogłosiło listę 11 projektów rekomendowanych do dofinansowania w ramach programu InnoNeuroPharm, którego celem jest zwiększenie aktywności badawczo-rozwojowej i innowacyjności sektora farmaceutycznego. Niemal połowa rozdysponowanych w tej rundzie pieniędzy trafi do dwóch spółek znanych inwestorom z warszawskiej giełdy.
Powstrzymywanie oszustów
Notowane na NewConnect Pure Biologics zostało rekomendowane do dofinansowania w wysokości 30,13 mln zł. Łączna wartość projektu, który będzie realizować, wynosi 39,9 mln zł. Spółka zamierza „opracować terapię na bazie immunoligandów rekrutujących układ immunologiczny do walki z nowotworem”.
— Immunoligandy to cząsteczki, które stymulują lub hamują wybrane komórki układu odpornościowego. W uproszczeniu chodzi o to, by opracowany przez nas lek, złożony z przeciwciała i immunoligandu, przyłączał się do komórki nowotworowej i wysyłał komórkom odpowiedzialnym w organizmie za zwalczanie zagrożeń, np. limfocytom T, B lub tzw. natural killers, sygnały, że w tym miejscu dzieje się coś niedobrego i trzeba interweniować — tłumaczy Marta Matusiewicz, ekspertka w technologii pozyskiwania przeciwciał in vitro i menedżer projektów z obszaru rozwoju leków w Pure Biologics.
Nowotwory bronią się przed układem odpornościowym w ten sposób, że prezentują na swojej powierzchni inne ligandy, oszukujące naturalne mechanizmy obronne organizmu.
— Podstawą immunoonkologii jest odwracanie tego procesu. Dwa najważniejsze nowe leki onkologiczne to Keytruda i Opdivo, których mechanizm działania opiera się na zniesieniu hamujących sygnałów pochodzących z komórki nowotworowej, dzięki którym może ona oszukiwać układ odpornościowy i nie być atakowana — mówi Marta Matusiewicz.
Zarzucanie haczyka
Fundamentem biznesu Pure Biologics są autorskie biblioteki przeciwciał i aptamerów (krótkich fragmentów RNA lub DNA), które mogą być wykorzystywane w badaniach nad nowymi lekami.
— Nowotwór nie broni się tylko jedną metodą — robi to z różną intensywnością na różne sposoby, więc pole manewru dla firm biotechnologicznych jest spore. Możemy wygenerować dowolną liczbę różnych przeciwciał w probówce, a następnie zarzucać haczyk i wyławiać te, które będą spełniały nasze oczekiwania — tłumaczy ekspertka Pure Biologics.
W projekcie, na który spółka pozyskała dotację, chodzi o znalezienie przeciwciała, które będzie blokowało jedną ze ścieżek obrony nowotworu, a jednocześnie będzie mogło przyłączyć cząsteczkę (ligand), która skomunikuje się z układem odpornościowym organizmu i pobudzi jego reakcję.
— Potem będziemy badać ich skuteczność i działania uboczne, najpierw in vitro, potem na zwierzętach, aż do pierwszej fazy badań klinicznych. Proces poszukiwania już się rozpoczął, prace w fazie przedklinicznej mogą potrwać do końca 2021 r. — mówi Marta Matusiewicz.
Spółka już wcześniej pozyskała prawie 24 mln zł dotacji na poszukiwanie przeciwciała bispecyficznego (blokującego jednocześnie dwie ścieżki obrony nowotworu), które mogłoby być wykorzystane w terapii raka jelita grubego.
— W nowym projekcie będziemy szukać leku na niedrobnokomórkowego raka płuc, który stanowi blisko 85 proc. wszystkich przypadków tego nowotworu — mówi Marta Matusiewicz.
Zapalne innowacje
Rekomendację NCBR dostały też dwa projekty Celon Pharmy, spółki z głównego rynku warszawskiej giełdy, osiągającej znaczące przychody i zyski ze sprzedaży leków generycznych, ale pracującej też nad nowymi terapiami. Pierwszy to „rozwój opartej o technikę phage display innowacyjnej platformy produkcji konstruktów bispecyficznych” oraz rozwój innowacyjnego kandydata na lek w terapii chorób o podłożu zapalnym. O co chodzi?
— Tego typu molekuły stanowią obecnie jeden z najbardziej innowacyjnych trendów w rozwoju terapii chorób zapalnych, ponieważ pozwalają na jednoczesne hamowanie lub modulowanie dwóch celów molekularnych. Synergistyczne działanie obu elementów terapeutycznych może zwiększyć znacząco efektywność terapii i bezpieczeństwo pacjentów, jednocześnie minimalizując mechanizmy wykształcenia się na nią oporności — wyjaśnia dr Maciej Wieczorek, prezes i główny akcjonariusz Celony Pharmy.
Wartość projektu to 39,8 mln zł, a kwota dofinansowania ma wynieść 24,65 mln zł.
— Celem jest opracowanie terapii biotechnologicznych, które znajdą zastosowanie w leczeniu chorób o podłożu zapalnym, takich jak łuszczyca, reumatoidalne zapalenie stawów czy choroba Leśniowskiego-Crohna. Nasze działania obejmą rozwój przedkliniczny kandydata na lek oraz jego ewaluację kliniczną w ramach badań I i II fazy — mówi Maciej Wieczorek.
Drugi projekt Celon Pharmy, który rekomendowano do dofinansowania, to „rozwój innowacyjnego inhibitora kinazy Pl3 delta jako kandydata w terapii chorób o podłożu zapalnym”. Tu kwota dofinansowania to 24,5 mln zł, a łączna wartość projektu — 39,8 mln zł. Chodzi o stosowanie cząsteczki, nad której wykorzystaniem w terapiach innych chorób spółka pracuje już od jakiegoś czasu.
— Projekt zakłada rozwój inhibitora w terapii chorób o podłożu immunologicznym, w szczególności tocznia, dla którego uzyskano wysoką efektywność w modelach przedklinicznych. Obecnie rozwijamy ten inhibitor we wskazaniu astmy oraz POChP [przewlekła obturacyjna choroba płuc, na którą cierpią ponad 2 mln Polaków — red.], w podaniu inhalacyjnym. Ze względu na różnicę w strukturze chemicznej, potencjalnych drogach podania i we wskazaniach terapeutycznych molekuły te nie stanowią dla siebie konkurencji — tłumaczy prezes Celon Pharmy.
Miliony do podziału
Poza Celon Pharmą i Pure Biologics NCBR rekomendowało do dotacji siedem spółek. Na największą kwotę — 55 mln zł w ramach dwóch projektów — może liczyć Captor Therapeutics. To polsko-szwajcarska spółka, poszukująca leków, które wywołują celowaną degradację białek patogennych. Jej udziałowcem i prezesem jest Filip Jeleń, szef Pure Biologics. Na ponad 22 mln zł dotacji może liczyć również WPD Pharmaceuticals, pracujące nad nowym podejściem do terapii glejaka. Wśród firm rekomendowanych do niższych dotacji jest m.in. jedna z największych polskich spółek farmaceutycznych — Adamed.
Na liście projektów, których do dofinansowania nie rekomendowano, można odnaleźć spółki giełdowe: OncoArendi, które ubiegało się o 28,8 mln zł na wykorzystanie opracowanej już cząsteczki OATD- 01 w terapii pacjentów z sarkoidozą, oraz Selvitę, która chciała dostać 24,6 mln zł na rozwój innowacyjnych leków onkologicznych przy użyciu platformy fenotypowej. Do dofinansowania nie rekomendowano też dwóch projektów Celon Pharmy, która oczekiwała łącznie 50 mln zł dofinansowania na nowy sposób wykorzystania istniejącego leku w terapii idiopatycznego zwłóknienia płuc oraz platformę do wytwarzania przeciwciał, które mogłyby być wykorzystywane w immunoterapii guzów litych. To nie oznacza jednak, że spółka zrezygnuje z rozwoju tych projektów.
— Analizujemy różne scenariusze. Nie wykluczamy samodzielnego przeprowadzenia pierwszego etapu — mówi Maciej Wieczorek.
Celon bliżej celu
Krótko po tym, jak Celon Pharma otrzymała rekomendację dofinansowania poszukiwań nowych leków, dobre wieści przypłynęły też zza oceanu. Chodzi o najbardziej zaawansowany projekt poszukiwawczy spółki — wykorzystanie esketaminy, czyli leku używanego od ponad dwóch dekad w anestezjologii, w terapiach osób z depresją. W tym tygodniu panel ekspertów skupionych wokół amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na podstawie wyników badań klinicznych koncernu Johnsson&Johnsson (J&J) zarekomendował rejestrację leku opartego na esketaminie w leczeniu depresji lekoopornej jednobiegunowej. Tymczasem polska spółka jest już na drugim etapie badań klinicznych innej formy leku opartego na esketaminie.
— To bardzo dobre wieści — nie ukrywam, że na nie czekaliśmy. Jesteśmy drugą na świecie spółką, która rozwinęła esketaminę w leczeniu depresji. W odróżnieniu od J&J badanie poszerzyliśmy o depresję dwubiegunową. Planowana przez nas inna, bo inhalacyjna, droga podania umożliwia wedle dostępnych danych naukowych lepszą depozycję leku i może przełożyć się również na jeszcze lepszy efekt terapeutyczny — mówi dr Maciej Wieczorek, prezes Celon Pharmy.