"Planowane jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania fazy pierwszej, z fazą eskalacji dawki oraz ekspansji dawki, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki po zastosowaniu CT-01 jako monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym z ewerolimusem u pacjentów ze średnio lub wysoce zaawansowanym nowotworem wątrobowokomórkowym (stopień B lub C według klasyfikacji BCLC) z zachowanymi funkcjami wątroby (klasa A w skali Child-Pugh)" - podano w komunikacie.
Wieloośrodkowe badanie kliniczne będzie prowadzone we wiodących europejskich ośrodkach leczenia nowotworów wątroby w Hiszpanii, Niemczech i Francji. Pacjenci będą otrzymywać doustnie wzrastające dawki CT-01.
"Pierwszorzędnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji po zastosowaniu eksperymentalnego leczenia przy pomocy kandydata na lek u pacjentów z rozpoznanym rakiem pierwotnym wątroby oraz ustalenie maksymalnej dawki tolerowanej i / lub rekomendowanej dawki do dalszych faz badań klinicznych, w monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym. Dodatkowo oceniane będzie działanie przeciwnowotworowe, z wykorzystaniem metod obrazowania radiologicznego oraz markerów nowotworowych w surowicy krwi, a także profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny kandydata na lek po zastosowaniu leczenia monoterapeutycznego oraz w leczeniu skojarzonym" - dodano.
CT-01 jest małocząsteczkowym degraderem białek GSPT1, NEK7 i SALL4, który w badaniach przedklinicznych wykazał skuteczność przeciwnowotworową w kilku modelach nowotworu wątroby.
Wniosek do EMA został złożony w procedurze centralnej. Organizację badania, pod nadzorem Captora przeprowadzi ICON Clinical Research.
