Mniej niż jedna trzecia leków w polskich aptekach jest produkowana w Polsce. Dużą część sprowadza się z Azji, głównie z Chin i Indii, gdzie produkowana jest też większość substancji czynnych wykorzystywanych przez polskie fabryki. Nowe terapie natomiast opracowywane są głownie w Stanach Zjednoczonych i Europie Zachodniej, a polskie firmy biotechnologiczne nie przeprowadziły dotychczas żadnej innowacyjnej cząsteczki przez badania kliniczne, choć kilkanaście projektów jest w toku.
Do krajowej branży farmaceutycznej i biotechnologicznej od lat płynie szeroki strumień publicznych pieniędzy przeznaczonych na wsparcie innowacji. Coraz większy budżet ma Agencja Badań Medycznych (ABM), która modyfikuje podejście do finansowania badań.
— W tym roku mamy ponad 0,5 mld zł na wsparcie polskich badań klinicznych. Do tej pory koncentrowaliśmy się przede wszystkim na projektach niekomercyjnych prowadzonych przez uczelnie i ośrodki medyczne. To oczywiście się nie skończy, ale uważamy, że najwięcej korzyści przynosi wsparcie konsorcjów biznesowo-naukowych, w których czołową rolę odgrywają przedsiębiorstwa z doświadczeniem w zaawansowanych pracach badawczych. Chodzi o to, by projekty od początku były tworzone z myślą o wprowadzeniu na rynek i komercjalizacji w konkretnym horyzoncie czasowym — mówi dr hab. n. med. Radosław Sierpiński, prezes ABM, pełnomocnik premiera ds. rozwoju biotechnologii.
Szybszy efekt
ABM ogłosiła w tym roku trzy konkursy: na niekomercyjne badania kliniczne z budżetem 200 mln zł, na opracowanie i ocenę działania innowacyjnych wyrobów medycznych (kierowany do przedsiębiorców) oraz na opracowanie na opracowanie i rozwój innowacyjnych rozwiązań w obszarze nowych postaci farmaceutycznych produktów leczniczych, leków generycznych i leków biopodobnych.
— Działamy teraz trzytorowo. Stale wspieramy poszukiwanie nowych leków i terapii, co jest najbardziej czaso- i kosztochłonne. Będziemy w większym stopniu wspierać producentów generyków, co zwiększy bezpieczeństwo lekowe kraju. Zamierzamy również w znacznie większym stopniu wspierać producentów wyrobów medycznych, bo w tej kategorii Polska ma największy potencjał na osiągnięcie globalnego sukcesu. W wyrobach medycznych procedury dopuszczenia na rynek są też znacznie krótsze, a prace badawcze tańsze, co oznacza szybszy efekt zdrowotny wspieranych projektów — mówi szef ABM.
Ogłoszony niedawno konkurs ABM dotyczy dotyczyć generyków, czyli zamienników dostępnych już na rynku leków. Jego budżet to 150 mln zł. Tymczasem producenci generyków to zazwyczaj duże firmy o wysokiej rentowności. Po co im publiczne wsparcie?
— Generyki to dobry biznes, ale nam chodzi o to, by ich producenci rozwijali się nie tylko dzięki prostemu zwiększaniu skali. Zależy nam na wsparciu nowych postaci takich leków albo tzw. supergeneryków łączących kilka funkcji, a także na produkcji w kraju jak najszerszego katalogu leków. To innowacja przez małe „i”, ale jednocześnie coś, co realnie zwiększa bezpieczeństwo lekowe kraju i zmniejsza koszty leczenia — mówi Radosław Sierpiński.
Odpowiedzią na globalne braki leków spowodowane pandemią i zwiększone zapotrzebowanie wywołane przybyciem uchodźców jest produkcja lokalna. Konkurs ABM to szansa na poszerzenie dostępu do najbardziej potrzebnych terapii oraz na budowę suwerenności lekowej naszego państwa. Ważne jest, aby pieniądze zasiliły projekty, których efekty zostaną w Polsce. Koszt opracowania leku generycznego sięga 20 mln zł. Im więcej będzie ich produkowanych w Polsce, tym większa będzie gwarancja, że ich nie zabraknie w sytuacji globalnych niedoborów. Mamy nadzieję, że priorytetem NCBR również będzie korzyść polskiego pacjenta. Zważywszy, że zgodnie z definicją OECD nie można rozpatrywać innowacyjności jedynie jako korzyści technologicznej, bo równie ważna jest korzyść społeczno-ekonomiczna, pieniądze dzielone przez NCBR powinny wspierać projekty, które mają największe szanse na przekształcenie się w konkretne korzyści dla Polaków. A są to właśnie leki generyczne na najczęściej nękające nas choroby.
Góra pieniędzy
ABM jest częścią większego systemu publicznego wsparcia sektora. Największe pieniądze do dyspozycji ma NCBR, który rozdziela je w ramach programów unijnych. Konkursy ogłasza też Narodowe Centrum Nauki, a Polski Fundusz Rozwoju pośrednio i bezpośrednio inwestuje w spółki z branży. Wkrótce tę układankę mają uzupełnić pieniądze z nowego Rządowego Planu Rozwoju Biomedycyny, a także z Krajowego Planu Odbudowy.
— Pieniędzy nie brakuje, choć ten system mógłby oczywiście funkcjonować lepiej — przez lata przeznaczono duże kwoty na badania i rozwój, a polskiego innowacyjnego leku jak nie było, tak nie ma. W systemie nie może być silosowości, wsparcie trzeba koordynować. Staramy się działać właśnie w taki sposób. Narodowe Centrum Nauki ma wspierać badania na etapie in vitro, NCBR — projekty w fazie przedklinicznej i na wczesnych etapach klinicznych, a potem, bliżej komercjalizacji, do gry zamierzamy wchodzić my. Równolegle Polski Fundusz ma narzędzia, by kapitałowo wspierać spółki w różnych stadiach rozwoju — tłumaczy szef ABM.
Agencja finansuje i małe, i bardzo duże projekty. Największym do tej pory jest produkcja limfocytów CAR-T przez szerokie konsorcjum pod wodzą Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. CAR-T to nowoczesna, spersonalizowana forma terapii nowotworów, przede wszystkim nowotworów krwi. Od pacjentów pobiera się limfocyty T, modyfikuje w ten sposób, by mogły rozpoznać nowotwór, a następnie namnaża i wprowadza do organizmu jako żywy lek.
Koszt takiej terapi, refundowanej w Polsce na razie u młodych pacjentów z jedną z form białaczki oraz — od maja — u dorosłych z opornym chłoniakiem to grubo ponad 1 mln zł.
— Dzięki temu projektowi koszt terapii CAR-T dla systemu ochrony zdrowia spadnie kilkakrotnie. W kolejnych konkursach będziemy wspierać prace nad medycyną personalizowaną i celowaną, wykorzystującą z jednej strony terapie komórkowe i produkty białkowe, a z drugiej strony — produkty lecznicze na bazie kwasów nukleinowych. To najnowsze trendy w globalnej medycynie i chcemy, by polscy pacjenci mieli do takich terapii szybki dostęp — mówi Radosław Sierpiński.
Długi horyzont
ABM powstała w 2019 r. i z roku na rok jej budżet rośnie. Do tej pory przeznaczyła na wsparcie projektów badawczo-rozwojowych prawie 2 mld zł. Które wydatki się opłaciły?
— Trzeba pamiętać, że badania nad nowymi lekami często trwają dekadę, więc w wielu przypadkach jest zdecydowanie za wcześnie na mówienie o rezultatach. W krótszej perspektywie jestem zadowolony ze wsparcia budowy sieci Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, które znacznie zwiększą dostęp Polaków do eksperymentalnych terapii, a także z dofinansowania konsorcjum pracującego nad CAR-T, co już w przyszłym roku sprawi, że ta terapia, wcześniej droga i dostępna dla wybranych, będzie bardziej powszechna. Myślę, że za nasz sukces, paradoksalnie, można też uznać badania nad amantadyną — mówi szef agencji.
Amantadyna to lek wykorzystywany przede wszystkim wśród pacjentów z chorobą Parkinsona, a niegdyś stosowany w profilaktyce i leczeniu grypy typu A. Podczas pandemii głośno było jednak o jej potencjalnej skuteczności w walce z koronawirusem. ABM sfinansowała kilku uczelniom medycznym i szpitalom badanie analizujące wpływ leku na wirusa.
Rezultat był negatywny — nie stwierdzono, by stosowanie amantadyny istotnie wpływało na przebieg i ciężkość infekcji koronawirusem.
— Jako agencja mamy też rolę społeczną — w czasie pandemii mnóstwo było niepopartych fachową wiedzą spekulacji, a ludzie brali amantadynę bez naukowych podstaw. Negatywny wynik badania rozwiał wszelkie wątpliwości i szał wokół amantadyny się skończył — mówi Radosław Sierpiński.