Przełom w medycynie genowej

Dominika Masajło
30-11-2016, 13:32

Od wielu lat uczeni na całym świecie pracowali nad trwałością mRNA – udało się to dopiero polskim naukowcom.

Zespół pracowników Uniwersytetu Warszawskiego (UW) dokonał „ustabilizowania” i zwiększenia produktywności genu mRNA. To innowacyjne odkrycie otwiera drzwi dla rozwoju współczesnej medycyny ukierunkowanej m.in. na projektowanie szczepionek przeciwnowotworowych. O znaczeniu polskich badań świadczy fakt, że zainteresowały się nimi innowacyjne firmy farmaceutyczne,  płacąc za nie w sumie ponad 600 mln USD.

Czym jest mRNA? To kopie niewielkich fragmentów DNA zwanych genami. Przenoszą one w komórkach informację genetyczną, dzięki czemu żywe komórki produkują określone typy białek. W naturalnym środowisku komórki mRNA jest stosunkowo szybko degradowane przez enzymy, co oznacza, że trwałość tych cząsteczek jest ograniczona. Aby komórka wyprodukowała określone białko, cząsteczka mRNA po przedostaniu się z jądra komórkowego do cytoplazmy musi połączyć się z tzw. czynnikiem inicjującym translację. Połączenie to odbywa się dzięki temu, że mRNA wykazuje powinowactwo do tego czynnika.

Krótka żywotność mRNA

Wprowadzenie do organizmu mRNA wywołuje szereg pożądanych efektów, poczynając od suplementacji białek, przez rekonstrukcje tkanek, aż po uruchomianie naturalnych procesów zwalczania komórek rakowych. Świat medycyny od dawna szukał sposobu na wykorzystanie mRNA w projektowaniu różnego rodzaju terapii genowych, był tylko jeden istotny problem - naturalna nietrwałość mRNA. Krótka żywotność cząsteczki powodowała, że w przypadku uzyskania terapeutycznych efektów do organizmu chorego należałoby dozować duże dawki, co może wywoływać skutki uboczne i znacznie podnosi koszty tego rodzaju terapii. Zespół naukowców z UW  pod kierownictwem prof. Jacka Jemielitego, odkrył sposób, dzięki któremu mRNA żyłoby dłużej w naturalnym świecie komórek i jednocześnie wykazywało silne powinowactwo do czynnika translacyjnego.

- Na podstawie wcześniej prowadzonych badań wiedzieliśmy, w jaki sposób mRNA łączy się z czynnikiem inicjującym translację poprzez kap. Natomiast enzymy degradujące mRNA rozpoczynają rozkład mRNA od odcięcia struktury kapu. Ten fragment mRNA stał się więc obiektem naszego zainteresowania – zaczęliśmy poszukiwać chemicznych modyfikacji w obrębie struktury kapu, które czyniłyby mRNA bardziej odpornym na działanie enzymów degradujących, a jednocześnie zwiększyły powinowactwo do czynnika inicjującego translację – wyjaśnia prof. Jacek Jemielity.

Zmiana jednego atomu

Polscy naukowcy odkryli, że bardzo dobry rezultat przynosi drobna zmiana w strukturze kończącej każdą cząsteczkę mRNA, zwana kapem 5`.

- Jednym z elementów kapu 5’ jest mostek trifosforanowy. Zamieniliśmy w nim jeden atom tlenu na atom siarki. To wystarczyło, by mRNA z takim analogiem kapu stał się do czterech razy trwalszy i wykazał kilkukrotnie silniejsze powinowactwo do czynnika inicjującego translację – dodaje prof. Jacek Jemielity.

Wdrożenie wynalazku zespołu z UW okazało się największą komercjalizacją badań w historii polskiej nauki. Zainteresowana badaniami biotechnologiczna firma BioNTech wykupiła  licencję na polskie odkrycie. Następnie, pod koniec 2015 r., sprzedała sublicencję firmie Sanofi za 300 mln USD. Natomiast we wrześniu 2016 r. nawiązała współpracę dotyczącą projektu ze spółką Genentech – kwota kontraktu to 310 mln USD.

 

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Podpis: Dominika Masajło

Polecane

Inspiracje Pulsu Biznesu

Puls Biznesu

Puls Innowacji / Przełom w medycynie genowej