Badanie Remark to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy II, którego celem jest ocena działania RVU120 w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o niższym ryzyku. W badaniu Remark ocenie poddawana jest cząsteczka RVU120 jako monoterapia u pacjentów z LR-MDS, u których wyczerpały się dostępne opcje leczenia.
"Badanie Remark jest prowadzone jako tzw. badanie inicjowane przez badacza (ang. investigator-initiated trial, IIT), w ramach sieci EMSCO, a rolę Głównego Badacza Koordynującego (ang. Coordinating Principal Investigator, CPI) objął prof. Uwe Platzbecker, światowej klasy ekspert w obszarze badań nad LR-MDS" - głosi komunikat.
Plan badań
W badaniu pacjenci będą otrzymywać RVU120 przez co najmniej 8 pełnych cykli (24 tygodnie). Podstawowym celem jest osiągnięcie poprawy hematologicznej w postaci odpowiedzi erytroidalnej (HI-E), a cele drugorzędowe obejmują: uniezależnienie się od transfuzji czerwonych krwinek, poprawę poziomów hemoglobiny oraz jakości życia, a także postęp choroby oraz analizę określonych mutacji genowych.
Badanie Remark jest trzecim z czterech badań klinicznych fazy II RVU120, których rozpoczęcie zaplanowano na 2024 rok. Spółka rozpoczęła już badania River-81 (r/r AML; leczenie skojarzone RVU120 z wenetoklaksem) i River-52 (r/r AML i HR-MDS; monoterapia).
W bliskiej perspektywie, spółka planuje także rozpoczęcie rekrutacji pacjentów do badania Potami-61, oceniającego RVU120 zarówno jako monoterapię, jak i w terapii skojarzonej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą (ang. myelofibrosis, MF).
Wciąż pod kreską
W II kwartale 2024 r. Ryvu Therapeutics zanotowało 30,4 mln zł straty netto. To nieco więcej niż oczekiwali analitycy ankietowani przez PAP (-27,1 mln zł). Przychody biotechnologicznej spółki ze wyniosły 23 mln zł, a strata EBITDA 30,1 mln zł.
Po I półroczu przychody wynoszą 48,4 mln zł (+45 proc. r/r, przy czym przychody ze sprzedaży to 22,4 mln zł, z dotacji 11,1 mln zł, a ze sprzedaży projektów badawczo-rozwojowych 14,9 mln zł), a strata netto prawie 50 mln zł. Strata EBITDA bez kosztów programu motywacyjnego to 47,7 mln zł.