Polscy naukowcy wygrywają z cukrzycą

opublikowano: 28-10-2019, 22:00

Lekarzom z Gdańska udało się dobrnąć do III fazy badań klinicznych nad innowacyjnym lekiem. Potrzebują zastrzyku gotówki, żeby je przeprowadzić

Przybywa chorych na cukrzycę typu I, która zbiera coraz większe żniwo także wśród dzieci. Co roku stwierdza się ją u 2 tys. najmłodszych Polaków. Chorzy są skazani na stałą samokontrolę i zastrzyki z insuliną do końca życia. Terapia komórkowa TREG, nad którą pracują naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed) — współwłaściciele spółki PolTREG — ma dać szansę młodym pacjentom, u których zdiagnozowano cukrzycę na wczesnym etapie. Polega na podaniu limfocytów T pobranych od dziecka lub dawcy albo wyhodowanych w laboratorium. W ten sposób proces autoimmunologiczny, czyli w przypadku cukrzycy niszczenie trzustki, można zahamować i poprawić jakość życia pacjentów.

Zespół naukowców z GUMedu, na czele z prof. Piotrem
Trzonkowskim, po około 20 latach badań nad terapią komórkową chce ją wprowadzić
na rynek. Metoda okazała się skuteczn a w leczeniu pacjentów z wczesnymi
objawami cukrzycy typu I.
Zobacz więcej

Z LABORATORIUM NA RYNEK:

Zespół naukowców z GUMedu, na czele z prof. Piotrem Trzonkowskim, po około 20 latach badań nad terapią komórkową chce ją wprowadzić na rynek. Metoda okazała się skuteczn a w leczeniu pacjentów z wczesnymi objawami cukrzycy typu I. Fot. Mateusz Ochocki

Długa droga leku

Po 20 latach od rozpoczęcia prac nad terapią jest ona bliska komercjalizacji, co oznacza, że za kilka lat może być dostępna dla pacjentów.

— Przygotowujemy się do kolejnego dużego etapu pracy badawczo-rozwojowej, czyli III fazy badań klinicznych w cukrzycy typu I. To zaawansowane badania, których celem jest rejestracja prod uktu w Europejskiej Agencji Leków i amerykańskiej Agencji Żywności i Leków oraz dopuszczenie go do obrotu. Jeśli proces się powiedzie, TREG będzie dziewiątym lekiem komórkowym dopuszczonym do obrotu w Europie i pierwszym w Polsce — mówi prof. Piotr Trzonkowski, prezes firmy PolTREG.

Spółka jest tzw. spin-offem (jednostką wydzieloną z placówki naukowej, której celem jest komercjalizacja technologii i transfer wiedzy) GUMedu, stworzonym przez lekarzy pracujących na uczelni — oprócz Piotra Trzonkowskiego to prof. Małgorzata Myśliwiec i prof. Natalia Marek- Trzonkowska. W zespole są też młodzi naukowcy i klinicyści.

Szpitalny wyjątek

Do tej pory gdańscy badacze pozyskali około 30 mln zł. PolTREG wsparły takie fundusze jak Innoventure, Paan Capital i Trigon (dwa ostanie dwa lata temu wyłożyły po 2 mln zł).

— Duża część kapitału pochodzi z grantów, m.in. z Horyzontu 2020, a także od Narodowego Centrum Badań i Rozwoju — z konkursów Szybka ścieżka i Strategmed — zaznacza Piotr Trzonkowski.

Spółka ma pieniądze na jakościowe przygotowanie się i rozpoczęcie III fazy badań, ale na ich przeprowadzenie potrzebuje dodatkowego kapitału. Dlatego szykuje się do kolejnej rundy finansowania. Nie wyklucza debiutu giełdowego.

— Spółki biotechnologiczne zawsze potrzebują pieniędzy. Giełda to opcja do rozważenia, ale na razie tego nie przesądzamy, rozmawiamy też z różnymi inwestorami — informuje Piotr Trzonkowski.

Liczy, że zastrzyk gotówki umożliwi też uruchomienie produkcji leku na większą skalę. Na razie PolTREG wytwarza maksymalnie cztery preparaty miesięcznie w laboratoriach GUMedu. Udostępnia je wybranym pacjentom Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku — w drodze tzw. wyjątku szpitalnego.

— Leczenie oferowane jest jeszcze przed centralną rejestracją leku na podstawie statusu ATMP [advanced therapy medicinal product — red.] przyznanego przez Europejską Agencję Leków. Taka wyjątkowa możliwość wynika z faktu, że nie ma obecnie na świecie zarejestrowanych terapii leczących przyczyny cukrzycy typu I, a dotychczasowe badania dowiodły, że metoda TREG jest bezpieczna i skuteczna w podtrzymywaniu funkcji trzustki u pacjentów z tą chorobą — tłumaczy Piotr Trzonkowski.

Na razie koszt jednej dawki preparatu wynosi ok. 130 tys. zł.

— To dużo, choć nasza cena jest konkurencyjna, bo na świecie ta sama dawka preparatu podobnej klasy [stosowanego w terapii komórkowej na inne schorzenia — red.] kosztuje nawet 475 tys. USD. Początkowe koszty są zawsze wysokie, co jest związane m.in. z koniecznością pokrycia nakładów na wieloletnie badania. Zakładamy, że z czasem terapia będzie dostępna dla coraz większej grupy pacjentów, a docelowo, po uzyskaniu refundacji, dla wszystkich kwalifikujących się do niej chorych — mówi Piotr Trzonkowski.

Inne wskazania

Firma powoli opracowuje strategię wejścia na rynek z gotowym lekiem na cukrzycę typu I. Terapia TREG jest badana również w innych wskazaniach.

— Jest to metoda, która może sprawdzić się w leczeniu wielu chorób autoimmunologicznych, np. reumatoidalnego zapalenia stawów, niespecyficznego zapalenia jelit i stwardnienia rozsianego. Może być też stosowana przy przeszczepach, a także w chorobach alergicznych — wyjaśnia Piotr Trzonkowski.

OKIEM EKSPERTA

Bezpieczny eksperyment

RENATA PAWLAK-MORKA, dyrektor rozwoju produktów Gedeon Richter Polska

Skomercjalizowanie nowego leku jest poprzedzone długoletnimi, bardzo skomplikowanymi badaniami klinicznymi, pozwalającymi określić, czy jest skuteczny w leczeniu danej jednostki chorobowej i bezpieczny. Koszty takich badań liczone są w milionach euro, które firmy farmaceutyczne inwestują w celu zapewnienia coraz szerszego dostępu do nowoczesnych i skutecznych farmakoterapii. W przypadku niektórych produktów, jeśli wyniki poszczególnych faz badań klinicznych są obiecujące i nie ujawniają istotnych zagrożeń dla zdrowia pacjentów, regulator — np. Europejska Agencja Leków — może udzielić zgody na tzw. terapię eksperymentalną, którą mogą zostać objęci pacjenci jeszcze przed oficjalnym wprowadzeniem leku na rynek.

© ℗
Rozpowszechnianie niniejszego artykułu możliwe jest tylko i wyłącznie zgodnie z postanowieniami „Regulaminu korzystania z artykułów prasowych” i po wcześniejszym uiszczeniu należności, zgodnie z cennikiem.

Podpis: Aleksandra Rogala

Polecane

Inspiracje Pulsu Biznesu

Tematy