Przybywa chorych na cukrzycę typu I, która zbiera coraz większe żniwo także wśród dzieci. Co roku stwierdza się ją u 2 tys. najmłodszych Polaków. Chorzy są skazani na stałą samokontrolę i zastrzyki z insuliną do końca życia. Terapia komórkowa TREG, nad którą pracują naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed) — współwłaściciele spółki PolTREG — ma dać szansę młodym pacjentom, u których zdiagnozowano cukrzycę na wczesnym etapie. Polega na podaniu limfocytów T pobranych od dziecka lub dawcy albo wyhodowanych w laboratorium. W ten sposób proces autoimmunologiczny, czyli w przypadku cukrzycy niszczenie trzustki, można zahamować i poprawić jakość życia pacjentów.
Długa droga leku
Po 20 latach od rozpoczęcia prac nad terapią jest ona bliska komercjalizacji, co oznacza, że za kilka lat może być dostępna dla pacjentów.
— Przygotowujemy się do kolejnego dużego etapu pracy badawczo-rozwojowej, czyli III fazy badań klinicznych w cukrzycy typu I. To zaawansowane badania, których celem jest rejestracja prod uktu w Europejskiej Agencji Leków i amerykańskiej Agencji Żywności i Leków oraz dopuszczenie go do obrotu. Jeśli proces się powiedzie, TREG będzie dziewiątym lekiem komórkowym dopuszczonym do obrotu w Europie i pierwszym w Polsce — mówi prof. Piotr Trzonkowski, prezes firmy PolTREG.
Spółka jest tzw. spin-offem (jednostką wydzieloną z placówki naukowej, której celem jest komercjalizacja technologii i transfer wiedzy) GUMedu, stworzonym przez lekarzy pracujących na uczelni — oprócz Piotra Trzonkowskiego to prof. Małgorzata Myśliwiec i prof. Natalia Marek- Trzonkowska. W zespole są też młodzi naukowcy i klinicyści.
Szpitalny wyjątek
Do tej pory gdańscy badacze pozyskali około 30 mln zł. PolTREG wsparły takie fundusze jak Innoventure, Paan Capital i Trigon (dwa ostanie dwa lata temu wyłożyły po 2 mln zł).
— Duża część kapitału pochodzi z grantów, m.in. z Horyzontu 2020, a także od Narodowego Centrum Badań i Rozwoju — z konkursów Szybka ścieżka i Strategmed — zaznacza Piotr Trzonkowski.
Spółka ma pieniądze na jakościowe przygotowanie się i rozpoczęcie III fazy badań, ale na ich przeprowadzenie potrzebuje dodatkowego kapitału. Dlatego szykuje się do kolejnej rundy finansowania. Nie wyklucza debiutu giełdowego.
— Spółki biotechnologiczne zawsze potrzebują pieniędzy. Giełda to opcja do rozważenia, ale na razie tego nie przesądzamy, rozmawiamy też z różnymi inwestorami — informuje Piotr Trzonkowski.
Liczy, że zastrzyk gotówki umożliwi też uruchomienie produkcji leku na większą skalę. Na razie PolTREG wytwarza maksymalnie cztery preparaty miesięcznie w laboratoriach GUMedu. Udostępnia je wybranym pacjentom Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku — w drodze tzw. wyjątku szpitalnego.
— Leczenie oferowane jest jeszcze przed centralną rejestracją leku na podstawie statusu ATMP [advanced therapy medicinal product — red.] przyznanego przez Europejską Agencję Leków. Taka wyjątkowa możliwość wynika z faktu, że nie ma obecnie na świecie zarejestrowanych terapii leczących przyczyny cukrzycy typu I, a dotychczasowe badania dowiodły, że metoda TREG jest bezpieczna i skuteczna w podtrzymywaniu funkcji trzustki u pacjentów z tą chorobą — tłumaczy Piotr Trzonkowski.
Na razie koszt jednej dawki preparatu wynosi ok. 130 tys. zł.
— To dużo, choć nasza cena jest konkurencyjna, bo na świecie ta sama dawka preparatu podobnej klasy [stosowanego w terapii komórkowej na inne schorzenia — red.] kosztuje nawet 475 tys. USD. Początkowe koszty są zawsze wysokie, co jest związane m.in. z koniecznością pokrycia nakładów na wieloletnie badania. Zakładamy, że z czasem terapia będzie dostępna dla coraz większej grupy pacjentów, a docelowo, po uzyskaniu refundacji, dla wszystkich kwalifikujących się do niej chorych — mówi Piotr Trzonkowski.
Inne wskazania
Firma powoli opracowuje strategię wejścia na rynek z gotowym lekiem na cukrzycę typu I. Terapia TREG jest badana również w innych wskazaniach.
— Jest to metoda, która może sprawdzić się w leczeniu wielu chorób autoimmunologicznych, np. reumatoidalnego zapalenia stawów, niespecyficznego zapalenia jelit i stwardnienia rozsianego. Może być też stosowana przy przeszczepach, a także w chorobach alergicznych — wyjaśnia Piotr Trzonkowski.
OKIEM EKSPERTA
Bezpieczny eksperyment
RENATA PAWLAK-MORKA, dyrektor rozwoju produktów Gedeon Richter Polska
Skomercjalizowanie nowego leku jest poprzedzone długoletnimi, bardzo skomplikowanymi badaniami klinicznymi, pozwalającymi określić, czy jest skuteczny w leczeniu danej jednostki chorobowej i bezpieczny. Koszty takich badań liczone są w milionach euro, które firmy farmaceutyczne inwestują w celu zapewnienia coraz szerszego dostępu do nowoczesnych i skutecznych farmakoterapii. W przypadku niektórych produktów, jeśli wyniki poszczególnych faz badań klinicznych są obiecujące i nie ujawniają istotnych zagrożeń dla zdrowia pacjentów, regulator — np. Europejska Agencja Leków — może udzielić zgody na tzw. terapię eksperymentalną, którą mogą zostać objęci pacjenci jeszcze przed oficjalnym wprowadzeniem leku na rynek.